治疗遗传病从子宫开始

对于生来便患有遗传性疾病的婴儿来说，一生的治疗会随之而来。不过，在小鼠中开展的研究显示，针对血友病以及其他遗传病的治疗可以从子宫里开始，从而提高婴儿出生后的治疗成功率。

人体的免疫系统非常善于确认并摧毁外来物质。一旦人体遭遇某个特定的入侵者，如果它再次出现的话，免疫细胞便会发起更加快速的反应。这就是疫苗背后的基本原理。

不过，当人体想让身体接受外来物质比如捐赠的器官时，这种机制会产生问题。然而，情况并非总是如此。上世纪50年代，一群来自英国伦敦大学学院的研究人员发现，使免疫系统在子宫中接触外来物质会产生相反的效果。

来自法国国家健康与医学研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考虑触发这种启动效应能否有助于治疗诸如血友病等遗传性疾病。

在血友病中，基因变异导致凝血蛋白的缺失。最常见的血友病类型是由凝血因子VIII缺失引发的。对于生来便患有该病的人，可以给其注射凝血因子VIII，但约有五分之一的血友病患者的免疫系统会产生使蛋白失效的抗体。

为观察子宫中的启动效应能否对免疫反应造成任何不同影响，Lacroix-Desmazes团队将凝血因子VIII的一部分附着在另一种蛋白上，后者能使凝血因子穿越母体和胚胎之间的胎盘。随后，该团队将其注入缺乏凝血因子VIII的怀孕小鼠体内。一旦鼠崽出生，研究人员便利用凝血因子VIII疗法治疗所有后代。他们发现，在子宫中便接受治疗的小鼠对该蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系统产生的针对该蛋白的抗体比对照组少80%。