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患者认知衰退并且大脑中淀粉样蛋白堆积是阿尔茨海默病的明显特征。
靶向蛋白抗体历经多次失败终获成功。
多年以来，科学家们对于阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）的研究一直受困于两方面。他们绞尽脑汁地试图明白患者大脑中异常积累的β淀粉样蛋白（amyloid-β protein）到底是发病的真正源头，还是仅仅作为疾病的一种症状。此外，由于发病机制尚不明确，科学家们对阿尔茨海默病有效治疗方法的研究一直徒劳无功。
近期，最新两种临床试验性药物的研究结果推动阿尔茨海默病的治疗进程。以淀粉样蛋白为靶向的药物首次显示可能对该病起作用，能延迟阿尔茨海默病发病时间。2015年阿尔茨海默病协会国际会议（Alzheimer’s Association International Conference）报告的多项研究结果肯定了在患者大脑中淀粉样蛋白沉积导致精神衰退的观点。
西奈山医学院（Mount Sinai School of Medicine in New York）神经生物学家Samuel Gandy表示，研究工作已在正确的方向上缓慢徐行。在历经多次的失败后，展露曙光，我们感到欢欣雀跃。但仍有许多科学家对会议上报告的小突破抱有怀疑态度，他们担心该成果能否在大型试验中也取得成功。
美国礼来制药（Eli Lilly of Indianapolis, Indiana）表示，一项包含了440名受试者的试验中，实验性药物solanezumab能使轻度阿尔茨海默氏症患者的认知衰退减缓约30%。在18个月里，这些病人精神敏锐度的丧失相当于安慰剂组中患有相似水平病症的受试者在12个月中所经历的恶化程度。
礼来公司此次成功可谓来之不易。2012年，该公司报告表明，连续18个月服用solanezumab的受试者和服用安慰剂的受试者之间没有出现差异。但是，当该公司重新分析此次试验数据时，却发现在试验初期，症状轻微的受试者在服用solanezumab后有所改善。礼来公司继续进行了6个月的试验，并开始给予病情加重的440名对照组成员服用solanezumab。
礼来公司最新的研究结果表示，“较晚启动”的一组受试者服用该药物能减缓他们的认知衰退，与全程服用该药的440名受试者的认知衰退率相匹配。该试验结果表明，solanezumab针对的是阿尔茨海默病的根源。
百健制药公司（Drug-maker Biogen, of Washington DC）展示的研究结果表明，服用中等剂量药物aducanumab减少23位患者脑中的淀粉样蛋白，但临床益处并不具有统计学上的显著性。今年3月，该公司报告表示，27位连续一年服用高剂量药物aducanumab的患者与安慰剂组的患者相比，表现出认知衰退明显减缓，并且大脑中聚集的淀粉样蛋白也较少。
考虑到临床试验的规模相对较小，专家们虽然对这些研究成果表示欢迎，但仍持保留态度。不过，礼来公司阿尔茨海默病研究员Eric Siemers则表示这还是很有希望的，药物solanezumab取得成功令人感到惊喜，至少给减缓病情的发展带来了曙光。
2013年，礼来启动一项更大规模的solanezumab 3期试验，招募2100位出现轻微症状并且大脑出现淀粉样蛋白堆积的阿尔茨海默病患者。该项研究计划于2016年10月结束。2014年12月，百健公司启动一项包括2700名受试者的3期试验，并将持续18个月。
南加州大学（the University of Southern California in Los Angeles）阿尔茨海默病研究员Lon Schneider提出质疑，在未得到试验药物和“淀粉样蛋白假设”验证前，启动大型试验的决定是否合理。他表示，为何有如此多的抗体出现，迄今为止却没有一种被确认有效。他也注意到，如饮食和锻炼等行为干预措施对阿尔茨海默病起减缓作用，其程度与药物治疗相当（A. M. Clarfeld and T. Dwolatzky JAMA Intern. Med. 173, 901–902; 2013）。
但并非每一位科学家都赞同这一观点。华盛顿大学圣路易斯分校（Washington University in St. Louis, Missouri）神经生物学家Randall Bateman认为，现在是大胆前进的时候了，从人类遭受痛苦的角度看来，发展停滞不前的代价远比冒险前进所付出的昂贵。
Bateman正负责一项试验，对18岁至80岁之间的160个人测试礼来公司的solanezumab和罗氏公司（Roche of Basel, Switzerland）的ganetenerumab药物。这160位受试者都有阿尔茨海默病的遗传风险，但并没有症状。该试验试图确定在大脑受损前，通过破坏淀粉样蛋白能否预防疾病的发生。该病对大脑的损伤延续数十年（R. J. Bateman et al. N. Engl. J. Med. 367, 895–804; 2012），而很多阿尔茨海默病研究员怀疑，抗体试验的失败可能由于他们开始治疗的时间太晚。
礼来公司的研究结果验证了这项假说，只有轻微症状的患者受益于solanezumab的药物治疗。贝纳老年痴呆症研究院所（Banner Alzheimer’s Institute in Phoenix, Arizona）执行官Eric Reiman指出，最新研究结果首次表明了减缓淀粉样蛋白的沉积能有效减缓认知能力的衰退。
这点对于该药最终能否上市是非常重要的。因为美国食品和药物管理局（the US Food and Drug Administration）声明如果没有足够证据证明阻止淀粉样蛋白沉积的药物具有临床益处，他们是不会通过药物审核的。Renman曾负责罗氏（Roche）抗体药物crenezumab临床试验，但在大规模试验中以失败告终。他表示，如果一家制药公司能证明淀粉样蛋白沉积和阿尔茨海默病的发展相关，那么其他公司也会受益。
Gandy表示，如果该药物最终在大规模预防性试验中失利，那么对于整个阿尔茨海默病的研究来说，将是一个很大的挫折。现阶段最主要的问题在于减缓淀粉样蛋白沉积药物背后的机制仍相当模糊。尽管如此，至少仍有三家公司正尝试研发新的治疗方案，包括靶向晚期阿尔茨海默病破坏脑神经元的tau蛋白的抗体药物。
