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阿斯利康在众多新药中押宝“基因剪切”

来源:www.cpia.org.cn
摘要:阿斯利康公司在29日表示,已经在基因组编辑热点领域达成了四个研究协议,该公司押宝新的“基因剪切”技术可针对一系列疾病提供更好而更精确的药物。在学术届和商业届的结盟将让英国制药商阿斯利康公司能够在其整个药物发现平台上使用所谓的CRISPR技术,如肿瘤,心血管,呼吸和免疫系统的药物。CRISPR技术代表很多成......

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阿斯利康公司在 29 日表示,已经在基因组编辑热点领域达成了四个研究协议,该公司押宝新的“基因剪切”技术可针对一系列疾病提供更好而更精确的药物。

学术届和商业届的结盟将让英国制药商阿斯利康公司能够在其整个药物发现平台上使用所谓的 CRISPR 技术,如肿瘤,心血管,呼吸和免疫系统的药物。

CRISPR 技术代表很多成簇的、规律间隔的短回文重复序列,让科学家能够对选定的细胞准确高效地编辑基因。两年前这项技术就因为诺贝尔奖而兴起。

这场结盟包括英国威康信托基金会桑格研究所,加利福尼亚州创新基因组学计划,Broad 研究所和马萨诸塞州怀特黑德研究所,阿斯利康与赛默飞世尔科技进行合作,以此为基础, CRISPR 的内部研究项目已经运行了一年多。

其他热衷于利用这一有强大潜力的科学新工具的制药商也形成了联盟。

本月初,瑞士的诺华与 Intellia 治疗和 Caribou 生物科学公司达成协议,充分利用这两家未上市的美国生物技术公司在 CRISPR 技术上的优势。

虽然某些现有的技术已经允许科学家将基因添加到细胞中,但 CRISPR 能让他们对特定的基因进行更快更精确的改变。这项技术也更容易在实验室进行。

该技术基于自然存在系统,细菌利用该系统抵抗病毒感染而保护自己,并利用酶“剪切”在细胞核内的 DNA。

它已经被学术研究人员用于尝试了解细胞的工作原理,目前希望它能为改善药物的设计提供帮助。

阿斯利康认为,利用该技术能够更快地识别和验证新的药物靶点,加快药物开发过程。并且该技术也应减少试验性化合物从临床前试验进入临床试验阶段时的失败率,使药物研究更具有成本效益。

阿斯利康创新药物和早期发展负责人 Pangalos 表示,“CRISPR 是一个简单但功能强大的工具,使我们能够操纵控制影响疾病途径的潜在重要基因,并以高度精确的方式检查这些编辑带来的影响。”

合作相关的任何财务细节尚未披露,但阿斯利康表示基于“开放式创新”的研究模型,将与合作伙伴分享细胞系和化合物。任何一方都没有发现的任何靶点的所有权。

作者: 2015-2-2
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