百时美施贵宝(BMS)近日与人类基因治疗领域的领导者——荷兰生物技术公司uniQue签署了一份高达10亿美元的独家合作协议，获得了uniQue公司的基因治疗技术平台，开发基因疗法用于心血管疾病领域多达10个靶标。
根据协议，百时美将支付1亿美元的预付款，获得uniQue公司候选基因疗法S100A1及另外3个潜在基因疗法的商业化权利。uniQue将负责所有发现及生产活动，并有资格获得S100A1高达2.54亿美元的里程碑款项及另外3个基因疗法每个2.17亿美元的里程碑款项，使得该笔合作的金额达到了10亿美元之多。百时美则负责所有的研发成本，并支付产品在未来商业化销售的特许权使用费。
uniQue公司S100A1基因疗法是2014年收购德国InoCard公司获得，利用了一种无害的病毒递送钙结合蛋白S100A1，这是一种心脏功能的主要调节器。通过增加S100A1，缓解充血性心力衰竭(CHF)的疾病症状。除了S100A1基因疗法，双方合作的其余项目，将利用uniQue公司研发的基因治疗平台，利用腺相关病毒(AAV)递送矫正性基因至疾病靶标，同时将依赖基于昆虫细胞的生产技术，生产工业化规模剂量的基因治疗产品。
尽管uniQue是一家小型生物技术公司，但在基因治疗领域却一直处于领先地位，该公司在2012年推出了欧洲首个基因治疗产品Glybera。Glybera利用腺相关病毒(AAV)将一个功能性脂蛋白脂肪酶(LPL)基因递送至骨骼肌，用于治疗一种极其罕见的
遗传性代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera在欧洲的上市，标志着人类基因治疗领域的一个重大里程碑。
相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的
临床治疗利益，这是因为基因疗法能够恢复自然的身体机能，而不仅仅是短期修复。然而，到目前为止，基因治疗领域的大部分工作主要集中于罕见性遗传病领域。
而S100A1基因疗法则是为数不多的几个靶向常见疾病的基因疗法之一，开发用于治疗充血性心力衰竭(CHF)，患者群体非常庞大。若S100A1基因疗法能够成功，将进一步提振目前正在缓慢复苏的人类基因治疗领域。
该笔交易，也标志着百时美开始涉足基因治疗领域，过去多年该领域一直被药物安全性和有效性所困扰。不过，该领域正在慢慢复苏。就在去年，辉瑞、赛诺菲、拜耳均与其他基因治疗公司在该领域达成了合作，而百健(Biogen)则设立了一个独立的研发单元专注于基因治疗。（生物谷）
作者：
2015-4-8