AZ 间皮细胞瘤药物 Tremelimumab 获 FDA 孤儿药资格

FDA 为阿斯利康抗 CTLA-4 单克隆抗体 Tremelimumab 授予孤儿药资格，用于恶性间皮细胞瘤治疗。间皮细胞瘤是一种罕见的、侵袭性癌症，通常影响肺及腹部内膜，往往由于接触石棉引起。现有的可供用于间皮细胞瘤治疗药物非常有限，特别是那些晚期疾病患者。

这一资格在美国授予那些安全性效，用来治疗、诊断或预防罕见疾病或影响不超过 20 万人疾病的药物或生物制剂。它还允许获得该资格的药物拥有一个延长的专利生命期，这是一种激励措施，旨在鼓励制药公司为这些罕见疾病发明药物。

阿斯利康高级副总裁兼免疫肿瘤、全球药品发展总监 Iannone 称：“患有间皮细胞瘤的患者对新的治疗选择有明显的需求，因为目前不到 5% 的患者活不过 5 年，即使他们及时接受了诊断与治疗。我们的目标是快速推进 Tremelimumab 的开发，使其作为一种新的治疗选择用于这些患者。”

Tremelimumab 是阿斯利康及其生物研发部门 MedImmune 正在研发的免疫肿瘤产品的一部分，这类产品旨在利用人体免疫系统来抗击癌症。这款药物是一种全人源单克隆抗体，它通过连接表达在激活的 T 淋巴细胞细胞表面的 CTLA-4 蛋白刺激免疫系统来破坏癌症细胞。

除了作为一款单方药物被研究用于治疗间皮细胞瘤之外，Tremelimumab 目前还在被研究与阿斯利康抗 PD-L1 实验性免疫治疗药物 MEDI4736 合并用于多种肿瘤类型，包括非小细胞肺癌与头颈癌。

阿斯利康正在后期试验中开发这款药物，并希望进入 PD-1 市场，这一市场目前由百时美施贵宝与默沙东主导，分析师认为这一市场在下一个 10 年其规模可能会达到 300 亿美元。

这款药物还在被测试与阿斯利康现有肿瘤治疗药物易瑞沙（吉非替尼）合并用于 EGFR 突变的非小细胞肺癌，与 MEDI6469 合并用于实体瘤。