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肿瘤防治中心乳腺科谢小明教授发明的肿瘤特异性启动子放大系统(VISA系统)获得美国发明专利

来源:中山大学
摘要:2010年5月,由我中心乳腺科和华南肿瘤学国家重点实验室谢小明教授发明的肿瘤特异性启动子放大系统(VISA系统)获得美国专利和商标局(USPTO)颁发的发明专利证书。肿瘤的基因治疗一直是肿瘤治疗领域的热点。目前对于肿瘤基因治疗大多采用CMV启动子,开发的临床试验产品虽然有一定的疗效,但毒副作用大。应用肿瘤特异启动......

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        2010年5月,由我中心乳腺科和华南肿瘤学国家重点实验室谢小明教授发明的肿瘤特异性启动子放大系统(VISA系统)获得美国专利和商标局(USPTO)颁发的发明专利证书。  肿瘤的基因治疗一直是肿瘤治疗领域的热点。目前对于肿瘤基因治疗大多采用CMV启动子,开发的临床试验产品虽然有一定的疗效,但毒副作用大。应用肿瘤特异启动子,可减少毒副作用。但肿瘤特异启动子的活性极低,一般仅CMV启动子活性的1%,因而其效果不满意,其临床应用价值非常有限。谢小明教授一直致力于肿瘤分子生物学和蛋白表达调控机制的研究,针对肿瘤特异性启动子活性低这一科学问题,于2007年发明了VISA(VP16-GAL4-WPRE integrated systemic amplifier)整合性增强子放大系统。这一系统可大大增加转基因效率和特异性指数,增强基因靶向性,成功地解决了基因治疗中肿瘤特异性启动子活性低的关键科学问题。经实验证实,VISA系统可平均增强肿瘤特异性启动子活性600-700倍,大大增加了基因治疗特异性指数;延长表达时间3-4倍,明显增加基因治疗的疗效,减少用药次数和有效剂量。谢小明教授在此发明的基础上,建立了CCKAR-VISA-BikDD纳米靶向治疗系统并成功应用于胰腺癌基因治疗,这一研究成果在2007年的《癌症. 细胞》(Cancer Cell)杂志上发表,并受到国内外科学家、200多家科学杂志和新闻媒体的广泛关注和高度评价。2008年谢小明教授回国后,在中心领导的关心和指导下,建立了肿瘤生物技术实验室,将VISA系统用于卵巢癌的靶向治疗(Xie, et al. Molecular Cancer Therapeutics, 2009)、乳腺癌和乳腺癌干细胞靶向治疗、以及乳腺癌干细胞转基因小鼠模型的建立等,并正在申请国家级研究基金。  VISA整合性增强子放大系统在基因调控、高效基因表达和生物产品的研制、靶向基因治疗以及新型动物模型的建立等方面有重要价值和应用前景。目前VISA系统已经被中国、美国、英国、日本、韩国和台湾地区等世界各地数十个实验室所应用,影响广泛。(肿瘤防治中心乳腺科楠楠报道)                             

作者: 2010-7-22
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