美国科学家正在尝试利用干细胞疗法对一种致命脑病进行
临床治疗。他们于日前宣布，经过实验，患病小鼠模型的生存时间得到了延长。
2005年10月，美国食品与药物
管理局（FDA）正式批准加利福尼亚州帕洛阿尔托市的StemCells公司，利用人类神经干细胞对患有神经元蜡样脂褐质沉着症，或者叫贝敦氏症的婴儿进行治疗。患有这种
遗传性脑病的婴儿由于缺乏一种关键的蛋白质，因而无法分解一种名为脂褐质的化学物质。一旦患上此类疾病，这些化学物质将杀死人体的脑细胞，并最终导致患儿死亡。
据英国《自然》杂志在线报道，StemCells公司如今正尝试给
新生儿植入神经干细胞，从而合成出能够分解脂褐质的酶。神经干细胞是由人类胎儿细胞演化而来，它比胚胎干细胞发育得更为完全，能够形成人体中的任何一种细胞。而且，神经干细胞比成熟的脑细胞更具有可塑性。
7月1日，StemCells公司的科学家Nobuko Uchida在干细胞研究国际协会于加拿大多伦多市召开的一次会议上公布了他们在小鼠实验中获得的数据。
在这项实验中，研究人员向患有神经元蜡样脂褐质沉着症的小鼠体内植入了人类神经干细胞。大部分小鼠的寿命能够超过一年，然而患上神经元蜡样脂褐质沉着症的小鼠却活不过25天，但是经过治疗，它们的寿命得到了延长。与对照组相比，这些经过治疗的小鼠的生存状态得到明显改善，与前者只存活了25天相比，这些小鼠的寿命能够达到32天。这些经过治疗的小鼠体内能够合成较低水平的保护性酶，同时研究人员在它们的大脑内只发现了低水平的有毒脂褐质，并且与没有接受治疗的对照组相比，它们的大脑中有更多存活的脑细胞。
安阿伯市密歇根大学的生物学家Sean Morrison表示：“这是一项出色的研究工作，科学家们搞清了其中的机制，但是他们还需要用人类细胞对更多的动物模型进行实验。”
然而迄今为止，StemCells公司并没有对人类神经元蜡样脂褐质沉着症患者展开此项治疗——一个伦理评估委员会刚刚在今年3月批准了该公司进行人体临床试验的申请。科学家们尚不清楚，这种神经干细胞疗法能够对人类神经元蜡样脂褐质沉着症患者提供多大的帮助——是否也能够像在小鼠身上那样延长患者的生命。Uchida表示：“这依然是一个有待解决的问题。”
其他许多科学家则对此持乐观态度。Morrison表示：“如果是我的孩子患上了这种可怕的疾病，那么人们正在从事的这项研究以及研制出的或许能够改变一切的新疗法，无疑将使我充满希望。”
作者：
2006-7-15