干细胞治疗神经退行性疾病的潜能

人类胚胎干细胞（*）具有治疗退行性疾病（**）的强大潜能，这类细胞的培养方式可以与临床用途相近，如不需要动物滋养层细胞，甚至不需要免疫抑制（***）：这些只是发表在3月11日《Nature  Medicine》杂志上的一篇研究性文章中的一部分结论，研究是在Burnham医学研究所（****）的Evan  Y.  Snyder主持下完成的。

为了探索干细胞生物学是否有助于治疗退行性疾病，研究者采用的小鼠模型模仿了一类遗传病，即溶酶体贮积症（Δ），大约5000位病人中就有1位患有此类疾病。具体地说，研究中采用的小鼠模型缺少一种重要的管家酶（ΔΔ）——己糖苷酶（ΔΔΔ），从而患上了Sandhoff病，这是一种与Tay-Sachs病相关的致命性遗传病。将干细胞移植进新生的Sandhoff小鼠脑中，相关症状被推迟了，外表也看似正常，运动功能也得以保持，寿命至少延长了70%。

至今为止，还没有一种针对Sandhoff或Tay-Sachs病的治疗方案，基于此项研究中采用的人类干细胞——包括神经干细胞和胚胎干细胞——在许多小鼠身上表现出的安全有效的治疗效果，研究者相信他们的研究将会是下一步临床研究的跳板。

此外，这些疾病只不过是众多神经系统遗传性疾病（ΔΔΔΔ）的少数例子，研究为这一大类的疾病治疗指明了一种可行性方案，同时也为医学科学家理解帕金森病、阿尔茨海默病、ALS和其他的神经系统疾病提供重要的基础知识。