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据《洛杉矶时报》8月1日报道，科学家首次改写病人身上的细胞程序，并将其恢复到婴儿状态时的水平，尽管还存在一些障碍，但是这将为人类未来对抗基因遗传疾病打开大门。
这项实验是由加利福尼亚大学洛杉矶分校的研究学者完成的，实验结果发表在《科学》杂志的网站上。在实验中，研究者先从病人的皮肤中提取了致病细胞，对其进行基因改造，然后将改造后的细胞注入患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症（又称路葛雷克氏症，即俗称的渐冻人症，是一种运动神经细胞受损的疾病，罹病后肌肉会逐渐萎缩，进而全身瘫痪而死于呼吸衰竭）患者的大脑中。科学家高兴地发现，经过基因改造的细胞在人体内能够正常工作。
这项实验结果为人类将来对抗基因疾病打开了大门，未来医生只要从病人体内提取细胞，并进行基因改造，注入病人体内就可以治疗遗传疾病，由于细胞来源于病人本身，因而在病人体内不会产生排异反应。
此次进行实验的干细胞来自于一对姐妹，她们一个为83岁，另一个为82岁，姐妹俩的祖先中有2％的人患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症。
据7月31日的《科学》（Science）杂志报道说，研究人员朝着应用诱导多能干细胞（或称“iPS”细胞）来治疗疾病的目标又迈出了重要的一步。研究人员从来自2位罹患肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）这种神经退行性病变的老年病人的皮肤采样中制造出了iPS。而且，他们用这些iPS细胞发展出了看来像是健康的运动神经元细胞。较早的研究显示，iPS细胞就像是多能胚胎干细胞那样可以演变为多种类型的细胞，而这些iPS可以从健康的捐赠者的细胞中产生。但是，这种技术是否也适用于来自罹患慢性疾病的老年人则仍然是一个悬而未决的问题。
JohnDimos及其同事开始对来自两位罹患遗传形式的ALS病患的皮肤细胞进行实验，并通过加入四种基因将这些细胞转变回iPS细胞，而这四种基因是研究人员先前用来将细胞程序进行重新设定使其演变为iPS状态的基因。接着，研究人员将来自其中一名病患的iPS细胞沉浸在多种信号分子中，设法使这些细胞成为看上去像是运动神经元的细胞，而运动神经元是在ALS中遭损害的细胞。这一做法的终极希望是：用像这样的iPS来制造在遗传上相匹配的健康细胞，并用其取代病变的细胞。但是，在将这种方法安全地用于人身上之前，仍然还有重大的障碍需要克服。与此同时，病患特异性的iPS细胞将是研究ALS样疾病发生机理的重要工具。在大多数的情况下，ALS是遗传与环境因子间复杂的相互作用的结果，这使得在细胞培养中来研究这种疾病变得非常困难。但是，来自有遗传变异（这些变异使得变异基因携带者容易罹患该种疾病）的病人的iPS细胞则恰好携带着个体病人中与该疾病有关的“众多”的遗传信息。（来源：EurekAlert!中文版）
美国科学家从肌萎缩侧索硬化症患者身上提取皮肤细胞，成功改造成多能干细胞，并分化出运动神经元。这项研究成果意味着医学界向“以多能干细胞治病”的目标又前进了一步。
来自哈佛大学、哥伦比亚大学等机构的研究人员在1日出版的美国《科学》杂志上报告说，这些皮肤细胞分别取自超过80岁的两姐妹，她们均是肌萎缩侧索硬化症患者。其皮肤细胞分化而成的运动神经元目前还不能用于医疗，但对了解肌萎缩侧索硬化症这种运动神经元退行性疾病大有帮助。
这是医学界首次把人类患者的皮肤细胞改造成多能干细胞，并分化成运动神经元。此前，已有其他研究小组先后利用实验鼠和人体皮肤细胞制取多能干细胞，并成功分化出心血管组织细胞。还有研究甚至利用分化出的神经前驱细胞治愈了实验鼠的脊髓损伤。
研究人员说，以前用人体皮肤细胞制取多能干细胞，都是选择健康人。而这种人类“皮肤干细胞”的研究方向，是要用它们分化成特定细胞来治疗各种疾病，因此能否用患者细胞制取多能干细胞，并最终用来治疗患者自身，是一个非常关键的问题。
研究人员认为，肌萎缩侧索硬化症患者的“皮肤干细胞”研究所取得的上述进展，表明将来有可能为患者“量身定做”运动神经元，进行个性化治疗。不过研究人员也指出，现在距离“皮肤干细胞”个性化治疗还有很大的距离，其中一个问题在于“皮肤干细胞”的安全性，比如它们是否容易诱发癌症目前还不清楚。
但无疑这项成果对研究肌萎缩侧索硬化症是个好消息。这种病俗称“渐冻症”，是一种致命的运动神经元退行性疾病。据介绍，运动神经元负责把人体的神经冲动从脊髓传递到各处肌肉，因此运动神经元的退行直至消亡导致该病患者的肌肉逐渐萎缩无力，甚至影响到吞咽和呼吸，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。
此前，由于很难获取这种患者的运动神经元进行实验室分析，因此对其发病机理、病程等的研究一直没有多大进展。现在，有了这些由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元作研究对象，情况将有望改变。
研究人员举例说，如果由患者“皮肤干细胞”分化出的运动神经元也容易退行，那么科研人员就可以在培养皿中模拟肌萎缩侧索硬化症，以此为基础筛选阻止神经元退行的药物，为延长患者生命带来希望。
美国哈佛大学和哥伦比亚大学科学家首次使用一项新的技术，成功地将两名肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS)患者的皮肤细胞转变成运动神经元，这一方法未来也许将可为治疗衰弱型疾病创造出量身定制的细胞。由哈佛大学干细胞研究所凯文•埃根领导的该项研究，发表在7月31日《科学》杂志的网络版上。这是第一次将来自慢性病患者的皮肤细胞重新编程为类干细胞态———诱导多能干细胞（iPS），然后再诱变成理解和治疗疾病所需的特殊细胞类型。
较早的研究显示，iPS细胞就像是多能胚胎干细胞那样可以演变为多种类型的细胞，而这些iPS可以从健康的捐赠者的细胞中产生。但是，这种技术是否适用于来自罹患慢性疾病的老年人仍是一个悬而未决的问题。
研究人员对来自3位罹患遗传形式的ALS患者的皮肤细胞进行实验，并通过加入4种基因将这些细胞转变回iPS细胞，而这4种基因是研究人员先前用来将细胞程序进行重新设定使其演变为iPS状态的基因。接着，研究人员将来自其中一名患者的iPS细胞沉浸在多种信号分子中，设法使这些细胞成为看上去像是运动神经元的细胞，而运动神经元是在ALS中遭损害的细胞。这一做法的终极希望是：用像这样的iPS细胞来制造在遗传上相匹配的健康细胞，并用其取代病变的细胞。
研究人员表示，在将这种方法安全地用于人体之前，仍然还有重大的障碍需要克服，细胞替代疗法可能还需要若干年才能实现。但新细胞将会解决一个阻扰ALS研究多年的难题：在大多数情况下，ALS是遗传与环境因子之间复杂的相互作用的结果，这使得在实验室利用细胞培养来研究这种疾病变得非常困难。但是，来自有遗传变异（这些变异使得变异基因携带者容易罹患该种疾病）的患者的iPS细胞则恰好携带着个体病人中与该疾病有关的“众多”的遗传信息。
ALS由运动神经元的退化和死亡引起，而运动神经元是一种将神经脉冲从脊髓传至人体肌肉的神经细胞。运动神经元的死亡将造成吞咽或呼吸肌肉瘫痪，最终导致患者死亡。患者特异性的iPS细胞将是研究ALS类疾病发生机理的重要工具。