干细胞疗法治疗血友病

根据一份新的报告，干细胞疗法可能是治疗血友病A的新疗法的关键。血友病是一种遗传病，其患者的血液不能正常凝结。Yupo  Ma及其同事培育了一种改造的干细胞，它可以让血友病小鼠产生血友病A患者缺失的蛋白质，这可以让这些小鼠在受伤后停止出血。此前用基因疗法治疗血友病的尝试因为各种原因而失败了，包括被免疫系统排斥。

这组科学家使用了能制造第八因子蛋白质的小鼠纤维原细胞，然后把这些改造后的细胞注射进了血友病小鼠的肝脏。在注射的7天后，接受治疗的小鼠产生了当它们的尾巴被切掉时足以制止出血的第八因子，而未经治疗的小鼠在几小时之后就死亡了。接受治疗的小鼠产生的第八因子只有健康小鼠的大约16%，然而，这种治疗看上去足够防止大量出血，并可以逆转血友病A的主要症状。这组作者提出，这种类型的干细胞疗法还可能被证明对于治疗其他遗传病有用。