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世界上有超过2.75亿人患有中度和重度的听力损伤，其中很大部分是由于内耳毛细胞(hair cells)和相应的听觉神经元丢失造成的。多能干细胞具有体外自我更新和分化的潜能，分为胚胎干细胞(ESC)和诱导性多潜能干细胞(iPSC)。最新的研究表明，ESC可以定向诱导为耳祖细胞，进而分化为听觉神经细胞。将耳祖细胞移植入耳聋的沙鼠中，这些细胞有能力进一步分化迁移并显着的提高沙鼠对于声音的敏感度。
文章同时关注了另一种人类重要的感知能力-视觉，并重点总结了近年来由PSC向视网膜色素上皮细胞(RPE)分化的重要进展。ESC分化得到的RPE细胞移植到患有视力退行疾病的病人眼内可以安全的缓解视力退化。ESC还可以分化为包含光敏感细胞的三维视杯结构。此外，多个研究建立了PSC体外定向分化为大脑皮层神经元细胞的方案，而大脑皮层是人类感知与认识的中枢。这些进展为应用多能干细胞治疗人类感知障碍的研究提供了基础。值得关注的是，细胞转分化(trans-differentiation)和基因打靶技术的技术突破也将大大促进细胞治疗的发展。感知与认识疾病特异的iPSC还可以在体外定向分化为携带致病基因的听觉、视觉等感知相关的细胞，这些“疾病特异”的神经细胞可进一步用于疾病机理的研究。总之，这些再生医学的重要里程牌式的发现均标志着生物医学界在利用干细胞治疗人类感知疾病的努力中更进了一步。
刘光慧研究组一直致力于利用PSC和基因打靶技术进行疾病模拟和细胞治疗的研究。曾最早利用儿童早衰症iPSC研究早衰性动脉粥样硬化的细胞分子机制(Liu et al. Nature 2011);利用帕金森病人iPSC研究神经性退行疾病的分子病理基础(Liu et al. Nature 2012)。 刘光慧研究员和美国Salk研究所Dr. Juan Carlos Izpisua Belmonte为本文的通讯作者。该工作得到中科院干细胞与再生医学战略先导专项、国家青年千人计划以及基金委优秀青年基金等项目的资助。