点击显示 收起
“科学家们正在尝试对尚处在胎儿状态的人，利用干细胞疗法治疗先天性疾病，或者直接对将会致病的遗传基因进行干预，在人体尚未完全发育成形之前就对肉身进行重建。”
近日的《新科学家》杂志发表了题为“在子宫中治疗先天性疾病”的文章，探讨未来的医学能否将基因疗法和干细胞疗法应用在人类的胚胎阶段，使得有遗传疾病的孩子在母亲的子宫里就能得到治愈。
胎儿阶段是个宝贵的治疗时机 尚在母亲子宫中的胎儿是人的整个存在过程中最脆弱的阶段，但是对于某些后天难治的遗传疾病来讲，被认为是值得好好研究的治疗阶段，一些大胆而激进的治疗程序正在被设计，其中就包括基因疗法和干细胞疗法。“对于许多基因缺陷的人来说，这会建立起一种新的治疗范例”，美国费城儿童医院的外科医生阿兰·弗雷克（Alan Flake）说。
在子宫中治疗的高风险
在这两种疗法中，干细胞疗法的历史最长，可以追溯到上世纪50年代。干细胞是人体内最独特的体细胞群，具有极高的自我更新、自我修复以及再生各种组织器官的潜在功能。骨髓中含有大量干细胞，所以骨髓移植是常见的疗法。“对成年人来讲，干细胞疗法最大的问题就是免疫系统的问题”，阿兰·弗雷克（Alan Flake）说。成人的免疫系统会自动对外来的细胞产生排异，只有大约1/3的患者能找到不被他们的身体所排异的骨髓。对于胎儿来讲，他们的免疫系统还没有发育完全，所以更容易接受外来的干细胞移植。不过值得注意的是，在治疗过程中，注射会带来流产的危险，尤其是在胎儿发育的前期。
基因疗法，虽然已经实验了几十年的时间，但是它的安全性仍然有待验证。所以不论是对成人还是对胎儿，“只有在彻底没救的情况下才可尝试基因治疗”，伦敦大学学院基因临床医学家西蒙·瓦丁顿（Simon Waddington）如是说。不过，在子宫中进行基因疗法的确存在一些优势，对于胎儿这么小的体形来说，只需要少计量的治疗DNA就会造成大面积的细胞改变。另外，大部分的基因疗法都需要使用病毒载体，用它们来承载着治疗DNA进入细胞，成人的免疫系统有时会抵御这些病毒载体，使得治疗无法生效，而胎儿的免疫系统尚未发育完全，所以这些DNA更容易进入细胞中。但是基因疗法的重大问题就是，对基因的干预可能导致基因突变并传递给下一代。
很难预测这样的技术何时才能从动物转而应用到人的身上，但这依然是令人兴奋的医学研究与发展的前景展望。如何能在不造成任何伤害的情况下治愈遗传疾病，也一直是医学界的美好愿景。