美科学家利用新型基因疗法治疗免疫疾病

2005年04月05日 （新华网） 美国科学家日前利用人体细胞基因重组的特点，开发出一种新的基因疗法，并在对严重联合免疫缺陷病(SCID)的试验性治疗中取得了良好效果。

传统的基因疗法的基本操作是向人体细胞中引入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。这种做法通常会引发意想不到的危险副作用。

SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病，是患者体内19号染色体上的基因发生变异造成的。患者容易在出生后不久出现对肺炎、脑膜炎和水痘等疾病的反复感染，死亡率较高。

美国桑格默生物技术公司3日在英国《自然》杂志网络版上报告说，他们利用人体细胞DNA（脱氧核糖核酸）链在断裂时会发生基因重组的特点，开发出一种新的基因治疗技术，并且对SCID进行了试验性治疗。

该公司的科学家首先培育出一种能够识别出19号染色体上的变异基因代码的蛋白质。科学家随后合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。接着，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。人体细胞的DNA片段被这种特殊酶剪断后，就会以新的完好的DNA片段取代含有变异代码的片段。这就是“基因重组”。测试中，实验室培养液中20%人体免疫细胞中导致SCID的变异基因都得到了修正。

这种技术目前还无法应用于人体。但研究人员认为，这种技术可提取SCID患者体内的干细胞。干细胞能促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加。应用这种技术对患者的干细胞进行基因修正，再将其重新植入患者体内，就可以修正患者的免疫系统，对这种疾病进行治疗。

早在20多年前，科学家就发现可以诱使哺乳动物的细胞通过基因重组对DNA片段进行置换，但其有效率仅为百万分之一，无助于疾病的治疗。近年来，科学家开始研制能够截断DNA某个位点的酶，将酶与能够识别致病基因片段的蛋白质相结合，就可实现高效的基因重组。此项研究说明，科学家可以根据各种疾病设计出不同的酶，识别并剪断人类基因组中任何一个DNA位点，然后再进行DNA片段的置换，实现对疾病的治疗。