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治疗肌萎缩侧索症的新希望

来源:科学时报
摘要:发表在4月份出版的《自然—医学》上的两份报告显示,核糖核酸(RNA)干扰也许是治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的一种有效方法。ALS也称为格里克症,表现为脊柱神经的死亡所导致的肌肉消瘦和运动问题。遗传性ALS的发病原因是一种名为SOD1的蛋白质的基因发生了变异,经过基因工程携带上这种人类基因的小鼠出现了类似于ALS患者的症......

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        发表在4月份出版的《自然—医学》上的两份报告显示,核糖核酸(RNA)干扰也许是治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的一种有效方法。  

        ALS也称为格里克症,表现为脊柱神经的死亡所导致的肌肉消瘦和运动问题。遗传性ALS的发病原因是一种名为SOD1的蛋白质的基因发生了变异,经过基因工程携带上这种人类基因的小鼠出现了类似于ALS患者的症状。Patrick  Aebischer和Scott  Ralph领导的两个小组发现,发送能抑制SOD1合成的小分子干扰RNAs可推迟这种小鼠疾病的发生,并降低疾病的发展速度。  

        目前,治疗这种让人衰弱的ALS的方法非常有限,两个研究小组的新结果展示了治疗这种疾病的希望。
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