囊肿性纤维化是基因治疗的首要目标，这是由于只有一个缺陷基因造成了威胁肺脏的粘液过量。然而，同样是这些粘液也妨碍了健康基因被输送到肺细胞。如今，研究人员发现，用一种能够稀释粘液的天然化合物调控呼吸道能使细胞为基因治疗做好准备。
这个缺陷基因编码了一种名为CFTR的蛋白质，该蛋白质能够引导氯离子穿过细胞膜。囊性纤维化症患者体内的这些通道无法正常工作，造成化学失衡，使肺细胞分泌过量的粘液。结果导致病人出现呼吸困难，而且容易发生感染。
为了把基因悄悄插入肺细胞内，澳大利亚阿德莱德妇幼医院的科学家们转向一种类似去污剂的呼吸道天然成分，该成分能够使粘液变得更加稀薄而容易流动。研究人员将这种名为溶血卵磷脂(LPC)的化合物喷洒到患有囊性纤维化症的小鼠鼻孔内。一小时之后，他们给其输入携带有CFTR基因的经过改造的HIV。HIV与其他病毒不同，能够向非分裂细胞中输入基因——这种考虑对呼吸道来说很重要，因为该部位在任何时候都只有不到1％的细胞处于分裂期。
研究小组在11月份的《人类基因治疗》杂志上报告说，92天后，CFTR基因在施用LPC的小鼠鼻腔呼吸细胞中仍然存在，而氯离子转运则至少改善了110天。相比之下，没有使用LPC就输入基因的小鼠未能得到改善。看来这种全面改善表明，HIV将该基因输送到了许多非分裂细胞中。此外，研究合作者之一的分子生物学家Donald Anson指出，作用效果的长短表明治疗基因也能传递给分裂细胞——这又是一个表明长期治疗具有希望的迹象。
英国剑桥Addenbrooke医院的逆转录酶病毒研究者Andrew Lever指出，尽管该结果看来很有前途，但未来的研究仍必须解决“挑战性大得多的”问题，即向肺部最远的部位运送基因。
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