美国食品和药物
管理局（ＦＤＡ）2002年12月上旬宣布，暂停在美国境内针对“气泡儿童”开展的基因疗法试验，原因是率先进行这一试验的法国科学家菲舍尔对外发表公告称，在他和同事们用基因疗法治愈的３名“气泡儿童”中有一人体内出现了一种白血球水平异常增高，类似白血病现象，而这种现象在此前进行的其他有关基因疗法的试验中从来没有被观察到过。美国ＦＤＡ这一举措是继不久前叫停曾备受推崇的“雌激素替代疗法”后，再次将“基因疗法”这一曾为多少人带来希望和美妙前景的治病方法暂时打入了冷宫。
治病不再用药
基因疗法是将
遗传物质（如ＤＮＡ、ＲＮＡ或其反义物质等）直接或通过各种载体导入人体的靶细胞，以代替功能异常的基因或抑制疾病介质的产生，从而达到治疗疾病的目的，因此这一疗法的思路与传统的药物治疗有着本质的区别。据解放军４１０医院林作伦教授介绍，基因治疗是一种与现在
临床应用的所有的疾病疗法完全不同的一种全新的治疗模式，从基因治疗的靶细胞来讲，可分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。由于存在伦理、法律等方面的原因，生殖细胞的基因治疗目前在许多国家都是被禁止的，而体细胞治疗，各国也都成立了专门的管理机构。
在技术路径上，体细胞基因治疗主要分为两大类。一类是回体基因治疗，即将遗传物质在体外导入细胞进行遗传修饰后再回输入体内进行治疗的方式；另一类为体内基因治疗，即直接把遗传物质直接导入人体进行表达的方式，按疾病的不同要求可采取不同的治疗方法。
基因疗法的目的就是纠正遗传缺陷、杀死异常细胞和调节细胞功能。林作伦教授认为，目前临床上已经应用的基因工程药物，如重组人白介素、重组人促红细胞生成素、重组人胰岛素等等都是基因工程产品，它们与传统的药物治疗没有根本的区别，只不过是生产方式不同而已。
初现的曙光
虽然最早的基因治疗研究可以追溯到２０世纪６０年代，但凭借当时人类对生命的认识和理解以及技术手段的缺陷，基因疗法显然难以得到发展。直到１９８８年美国才正式批准了第一个导入基因治疗的申请，１９９０年美国国立卫生研究院（ＮＩＨ）的Ｂｌａｓｅ ＲＭ和Ａｎｄｅｒｓｏｎ ＷＦ用ＡＤＡ（腺苷酸脱氨酶）基因治愈一位严重免疫缺陷的４岁女孩，由此掀起了世界各国的基因治疗热潮。
迄今为止，基因疗法最令人鼓舞的成功是帮助不少“气泡儿童”走出了“气泡”。由于ＡＤＡ酶缺乏而一生下来就患有重度先天性综合型免疫缺陷的儿童被称为“气泡儿童”，他们因为无法产生健全的机体免疫系统，而必须整日呆在形似气泡的无菌隔离舱中。骨髓移植曾是治疗“气泡儿童”的手段之一，但成功率太低，因此基因疗法作为一种替代手段而被寄予厚望。重度先天性综合型免疫缺陷是一种单基因遗传病，在治疗过程中，医生先从患者的骨髓中提取出血液干细胞，然后在其中加入了一种经过改造的、携带了正常ＡＤＡ酶基因的病毒。通过这种方法，ＡＤＡ酶基因就插入了患者的血液干细胞基因中，经过一些必要的处理之后，医生们再将这些带有ＡＤＡ酶基因的血液干细胞重新注入患者体内。几周后，携带ＡＤＡ酶基因的血液干细胞进入患者的骨髓，并在骨髓中产生大量的免疫细胞，使患儿获得免疫力。
基因治疗时代并未到来
虽然科学家们和公众对基因疗法充满了信心和美好的期待，但是随着基因疗法研究的深入，这一新技术不断暴露出来的问题，也着实让人们不能不重新审视基因疗法。
２００１年９月，一位１８岁美国青年Ｊｅｓｓｅ Ｇｅｌｓｉｎｇｅｒ因患一种在医学上称为鸟氨酸转氨甲酰酶不足症的罕见遗传性疾病，他在美国宾夕法尼亚州大学人类基因治疗中心接受基因治疗时不幸死亡，从而成为世界上首例死于基因治疗中的患者，这使人们认识到基因疗法同样存在风险。
即使是使用基因疗法已经获得疗效的几个单基因遗传病，科学家们也开始发现它们同样存在着问题。如法国科学家用基因疗法治愈的３名“气泡儿童”中有一人出现类似白血病的情况，化疗虽然对这名儿童能起到效果，但无法清除异常增多的白血球。除了副作用以外，对于基因疗法有科学家担心，由于利用基因疗法治疗的单基因遗传病存在着表达效率低、持续时间短、费用昂贵、不能长期表达等问题，因此有些病人可能在数年后不得不停止治疗。有关专家指出，理论上应用基因疗法将不仅可以治疗遗传性疾病，而且也可以治疗各种获得性疾病，并最终可以用于疾病的预防。但要将某种外源性遗传物质成功地导入体内，而且要在人体细胞内按治疗要求进行表达是十分艰难的，可能需要几代人的努力。
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