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编者按 去年美国18岁的青年JesseGelsinger因基因治疗导致死亡，最近美国食品和药品管理局（FDA）在深入调查此事后宣布暂时禁止（停业整顿）宾夕法尼亚大学的基因治疗试验。几乎在同时，美国FDA和NIH又正式评估通过了重组腺病毒—P53基因治疗5年来的临床试验方案和结果，是是非非的基因治疗再度引起全球关注。那么，基因治疗到底是怎么回事，它的安全性怎么样呢？中国的基因治疗发展到什么程度？本版请来研制出“重组腺病毒—P53抗癌注射液”的归国留美博士后、深圳赛百诺基因技术有限公司董事长彭朝晖，就以上问题给大家作个介绍。
在人体生命科学探索的历史中，没有比“基因”二字更具有震撼力了。由于历史的原因，我们对基因一直采取拒绝承认的态度。直到70年代，经过科学家的努力，“基因”二字才被写进了教科书。现在基因已经被世界各国接受，人类基因组计划与曼哈顿原子弹、阿波罗登月计划并称为人类自然科学史上的三大计划。
基因治疗的概念
基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。
基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法。目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生死细胞。目前开展的基因治疗只限于体细胞。
基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病。包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）。