2004年1月，全世界第一个基因治疗药物“重组人P53腺病毒注射液”将正式在中国上市，这是深圳赛百诺基因技术有限公司历时多年的研究成果，而同类药物目前在美国还在进行着
临床试验。
一、什么是基因治疗药物？
基因治疗，是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式，导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。 由于绝大多数的疾病都与基因有关，因此，基因治疗被一致认为能够给
肿瘤、
艾滋病等世纪顽症的治疗带来新的希望。
目前主要有两种基因治疗方式。体外－原位基因治疗：从患者体内取出带基因缺陷的细胞培养，利用基因转移进行
遗传修正，然后将修正的细胞进行选择和培养后，通过移植的方法再转入患者体内；体内基因治疗，将具有治疗功能的基因直接转入病人的特定组织中。因此，基因治疗包含两个内容：基因和载体，由载体将基因带到需要治疗的部位。目前研究难度最大的部分是载体。
基因治疗主要是针对目前对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、艾滋病等。
基因治疗及基因工程药物的研究和开发在目前全球生物医药技术领域居于最前沿，是技术最先进、水平最高、难度最大的研究，对人类生命健康事业的发展有着相当重要的意义。
二、“重组人P53腺病毒注射液”国内外研究情况
1989年美国开始了第一例人体基因治疗试验，此后，美国几乎所有知名的大学都在开展这项研究，从而奠定了美国在全球基因研究领域的权威地位，至今世界上已有近100家基因治疗公司，有700余个基因治疗临床方案，包括德国、英国、日本、法国等发达国家都投入研究，但一直没有一种安全有效的基因治疗药物正式问世。即使在美国，“重组人P53腺病毒注射液”也仍然在进行临床试验。
深圳赛百诺基因技术有限公司负责人彭朝晖博士研究该药已有十多年，曾在美国留学和工作过，于1998年回国开展基因治疗的产业化工作，是国内最早进行基因工程治疗药物研究的科学家。1998年12月，“重组人P53腺病毒注射液”经中国国家药品监督
管理局批准为Ⅰ类生物制品，进入临床试验阶段，其后进展顺利，经过严格认真的临床验证和国家管理部门的严格审核，于2003年10月获国家药品监督管理局批准为国家一类新药。
在国外，美国INTROGEN公司自1995年以来，即开始了“重组人P53腺病毒注射液”制品的临床试验，1999年进入Ⅲ期临床试验，在美国、加拿大和欧洲等60个医疗中心对240例晚期头颈部肿瘤进行基因治疗，2000年3月，美国FDA和NIH对INTROGEN公司的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期400多例晚期头颈部恶性肿瘤病人临床试验进行了评估，并获通过。
2003年9月国家副主席曾庆红到赛百诺公司指导工作，高度评价了公司在高科技发展领域作出的努力，并为该药起了一个响亮的商品名叫“今又生”。
“基因治疗之父”美国加州大学安德森博士对该药获得新药证书给予了高度评价，并于2003年7月访问赛百诺公司，受聘为公司顾问，并签定了研究开发合作协议，共同推动基因治疗事业的发展。
全球多家新闻媒体报道了这一成果，并评价其“开创了基因治疗领域新纪元，是生物技术和基因研究的新的里程碑”。
三、基因治疗药物及“重组人P53腺病毒注射液”的应用前景
1、基因治疗与传统治疗方法对肿瘤治疗的比较
传统治疗（化疗、放疗等） 基因治疗
作用机理 利用化学药物或通过放射线治疗，直接杀灭肿瘤细胞 基于肿瘤发生与基因突变有关的理论，利用抑癌基因调节多种基因活性，从而达到治疗肿瘤的目的
作用部位 全身均受影响 使用有效的基因导入系统，直接到达肿瘤部位并固定起来，不影响其他部位
药物浓度 全身用药，肿瘤部位浓度较低 局部用药，肿瘤部位浓度高，能更好地起到治疗效果
治疗效果 疗效较低，且复发率高 根据“重组人P53腺病毒注射液”临床试验结果显示，疗效是传统治疗的3—4倍
副作用 在杀死肿瘤细胞的同时，破坏造血细胞和肠粘膜上皮细胞，引起严重
贫血和严重胃肠道反应 由于直接作用于肿瘤部位，对身体的副作用较小
综上所述，基因治疗肿瘤的优点是：直接针对肿瘤的发病原理，从根本上对因治疗，局部用药，肿瘤部位药物浓度高，治疗效果更明显，副作用小，综合起来大大优于传统的治疗方法。
2、“重组人P53腺病毒注射液”的临床试验情况
“重组人p53腺病毒注射液”由载体DNA和基因两部分组成：一是抑癌基因，为p53基因。肿瘤是一种基因病，人类50%以上的肿瘤与p53基因的变异有关。第二部分是载体，源于腺病毒DNA，可以有效地将治病的p53基因转入肿瘤细胞内。注射该药，能刺激机体产生特异性抗肿瘤免疫反应，上调多种抗癌基因和下调多种癌基因的活性，从而局部性增强抑癌效应；特异地引起肿瘤细胞程序性死亡，或者使肿瘤细胞处于严重冬眠状态，但是对正常细胞基本无影响。该品经过基因工程改造，在体内对细胞只发生一次性感染，不能繁殖，安全性高，亦不会导致人群传染和环境污染。
临床应用方面，使用该药已治疗了包括鼻咽癌、
肺癌等16种不同的肿瘤。赛百诺应用该药共进行了16种
癌症150多个病例的临床试验，其中肿瘤消失率有60%，肿瘤缩小率达90%，治疗成功率达100%，比传统治疗成功率高3—4倍。
3、“重组人P53腺病毒注射液”的应用前景
肿瘤是目前威胁人类生命健康的重大疾病之一，死亡率排在各种疾病的首位，目前尚未找到有效的治疗方法。基因治疗为肿瘤治疗提供了一条新的途径，并为最终消灭肿瘤铺平了道路。
目前世界上每年新增肿瘤发病人数2000万人，约有630万人死于肿瘤。美国市场，肿瘤每年有大于150亿美元的市场。中国每年新增肿瘤发病人数约200万，每年需要治疗的肿瘤病人达到500万人。2003年，我国抗肿瘤药物的销售额达到10.19亿美元，而2004年将上升至11.98亿美元，2005年全国抗肿瘤药物市场销售将达到16.96亿美元。
世界卫生组织(WHO)2003年4月3日发表的《世界癌症报告》指出，根据目前癌症的发病趋势，2020年全世界癌症发病率将比现在增加50％，全球每年新增癌症患者人数将达到1500万人。
国外，生物制药的利润是相当丰厚的，可与网络科技比美，如重组人红细胞生长素（EPO），从1989年投入市场起，开发商Amgen公司赚取了超过100亿美元的利润，并且一跃成为全美最大的生物工程公司，总资产已高达161亿美元。
赛百诺公司的“重组人P53腺病毒注射液”预计定价为2000多元/支，年产20万支，每年产值约4亿多元，到2005年年产可增加至100万支，产值10亿元，按生物制药的高回报特点估计，毛利率在60%—80%，也就是说近一两年的年利润即可达到2亿多元。由于在国内拥有自主知识产权，竞争压力较小，将在未来几年内为赛百诺公司带来丰厚的回报。
中国企业终于可以在生物科技高额利润的蛋糕中分得一块了，而生物科技的投资也结束了烧钱的时代开始进入回报期，籍此可能带来国内生物技术研究的新一轮投资高潮。
四、相关上市公司
深圳赛百诺基因技术有限公司是深圳市清华源兴生物医药科技股份有限公司的下属公司，清华源兴的股东是北京清华大学企业集团、四川全兴股份有限公司、北京清华科技创业投资有限公司、深圳市源政投资发展有限公司、深圳清华源兴药业有限公司、海南磁力线实业投资有限公司，其中全兴股份（600779）占18%的股份，是与“重组人P53腺病毒注射液”关系最密切的上市公司。
虽然占的股份较小，但对于有丰厚回报机会的项目，就如全兴股份的领导层说的，能争取到这个比例已经不错了。凭借赛百诺的高利润，未来几年，全兴股份将可以从赛百诺公司取得可观的投资收益。而清华源兴生物医药科技有限公司计划将其下属的几个研究平台进行整合，争取5—6个公司在国内外上市，届时权益溢价也是一笔可观的收入。
五、国内涉足生物技术前沿研究的其他上市公司
虽然国内在生物技术的研究整体上仍然比美国差得多，但中国具有科研成本低、疾病种类丰富等相对优势，在某些领域取得突破性进展的可能性很大，未来10年，将会是国内生物技术取得较多成果的10年。
公司名称 股票代码 研究生产项目
悦达投资 600805 控股42.14%的上海赛达生物药业有限公司的“重组人改构肿瘤坏死因子”于2003年6月获一类新药证书，是世界上第一例获准上市的重组改构肿瘤坏死因子产品
“治疗性
乙肝疫苗”进入临床二期实验，拥有三项国际发明专利
天坛生物 600161 完成SARS疫苗动物实验，已进入临床实验
通化东宝 600867 “基因重组人胰岛素”项目扩产，但该产品国内有较强竞争者
华海药业 600521 国内唯一能全部生产“艾滋病鸡尾酒三大疗法”药物的厂家，
出口有优势
东北药 000597 艾滋病治疗药物
天方药业 600253 艾滋病治疗药物
北大高科 000004 生物识别系统，主要研究指纹识别系统，应用面广泛
重庆啤酒 600132 “治疗性乙肝疫苗”研究
万东医疗 600055 潜在股东“北京博奥基因芯片公司”的基因芯片研究
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