从新药证书到生产批文，世界第一个基因治疗药物“今又生”日前正式获准上市。这不仅标志着我国能够在“点”上取得世界性的科技突破，也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢占先机。
在整体科技实力尚弱的背景下，我国科学家何以在生物医药科技最前沿的基因治疗领域取得突破？“世界第一”是怎么“走”出来的？
健康大业，基因为本。基因研究和基因治疗成为我国科学家瞄准的重要领域
２０世纪后半叶，基因的发现揭开了科学史上新的一页。从双螺旋结构到人类基因组计划，人类对生命的认识正在一步步深入。
随着生命科学的进步，生物产业成为欧
美发达国家的竞技场。用基因“治疗”疾病的梦想也终于在上世纪９０年代迈出了第一步。1990年5月，美国批准世界上第一例基因治疗
临床试验。迄今十多年间，世界各国已提出近700个临床方案，各种病例数超过6000个。科学家们尝试用基因“治疗”恶性
肿瘤、心血管疾病等严重威胁人类健康的疾病。
我国一直紧盯着世界科技前沿进展。1991年，我国科学家进行了世界上首例血友病Ｂ的基因治疗临床试验，基因治疗研究从此在中国“落户”，一批方案先后进入临床阶段。
１９９７年末，在看到国内喜人形势后，１９９４年就出版专著《基因治疗》、先后赴日本和美国留学的原第一军医大学教授彭朝晖回国创业。“如果说中国科学有哪个领域可能追赶世界前沿，那就是数学和生命科学。”
回国创业，而且是在全世界都未有过成功先例的领域，所有人都为彭朝晖捏了一把汗。然而，彭朝晖看准了大方向。他说：“对这种具体治疗方案，我们当时心里确实没有底，但我相信这个大方向是正确的。基因蕴藏着生命的奥秘，而基因治疗将成为人类治疗疾病的重要手段。”
１９９７年，我国第一个基因治疗专业公司——深圳赛百诺基因技术有限公司创立。虽然只有一间办公室和三个人，但在各级政府的支持下，基因治疗领域的这棵幼苗一天天成长起来。
１９９８年，重组人p53腺病毒注射液经过专家反复“审查”后进入临床试验阶段，Ⅰ期临床试验由韩德民教授主持，在北京同仁医院进行。
迄今近７年间，从中央到地方，８６３计划、重大科技专项、攻关计划……赛百诺得到了许多关爱和支持。迄今研发这一药物投入的９０００多万元中，来自各级政府的支持就达到近２０００万元。
功夫不负有心人。２００２年９月，２４个进入临床阶段的生物药参加“十五”国家重大科技专项创新药物品种复审。重组人p53腺病毒注射液以第一名的成绩，排在了重组人纤维细胞生长因子、人尿激肽原酶等２０多种新药之前。
赛百诺的工作获得国际认可。２００３年７月，在详细考察企业工艺、质量控制后，“基因治疗之父”弗伦奇·安德森博士与赛百诺签订合作研究协议书。
新药研制，高风险、高投入和高回报的特征，要求必须有过硬的质量控制体系，以突破工业生产这一“瓶颈”
新药研发周期长、成本高，而且成功率不高。但是基因治疗的巨大前景，不但在全球催生了１００多家专业化基因治疗公司，而且吸引了发达国家和跨国公司斥巨资研究。
在p53基因的临床治疗上，有几家国际公司走在前面。美国两家生物公司研制的p53基因治疗产品在头颈鳞癌、前列腺癌和非小细胞
肺癌试验中被证明安全有效，用p53基因治疗头颈癌的III期临床研究正在英、美等国进行。
仔细调查分析后，彭朝晖发现，我国在生物技术产业化开发方面相对滞后，形成了实验室上游技术相对先进和工艺生产的下游核心技术仍相当落后的尴尬局面，并进而影响到我国生物医药的长期发展。生产工艺和质量控制成为基因治疗的突破口。
２０００年，对整个中国基因治疗研究来说，都是一道分水岭。赛百诺建立了亚洲惟一的ＧＭＰ标准的基因治疗产品生产线和厂房。从实验室研究到中试开发，从质量控制到临床前研究，从临床研究到生产全过程，他们掌握了全套关键工艺技术，在国内率先实现基因治疗产业化。不仅如此，彭朝晖还参与制定了指导我国基因治疗研究和产业化的技术性法规文件——《人基因治疗研究和
制剂质量控制技术指导原则》。
严格的工艺和独特的技术路径，确保了药品质量。北京大学临床肿瘤医院张珊文教授说，Ⅱ期临床试验表明，基因治疗联合放疗即“基因放疗”对头颈部鳞癌的疗效显著，６４％患者的肿瘤发生消退，疗效比单纯放疗提高７２％以上；晚期肿瘤病例单纯使用基因治疗，６０％病人的肿瘤缩小到１０％到９５％，生存质量明显提高。
２００３年底，在获取新药证书后，中国生物制品检定所专家对赛百诺三轮样品进行了包括纯度、活性、外观颜色、基因表达、无病毒污染等２２项程序在内的随机抽样检定，
检验合格。今年１月２０日，春节前夕，国家食品药品监督
管理局在生产批文上盖上了鲜红的公章。
创新精神——思维创新和技术创新，为我们走在世界前列奠定了基础
“与西方国家研发的基因转导系统相比，赛百诺公司的腺病毒载体相当简单，”“基因治疗之父”安德森教授说，“但有时候简单更好”。
“简单更好”，一语道破天机。正是技术、体制和理论上的一系列创新，为我国科学家攀登基因治疗的“珠峰”创造了可能。
经过多年研究，对肿瘤细胞有一定杀灭作用的p53基因，已成为众所周知的抑癌基因。从欧洲到美国，无数科学家都在用这种基因治疗脑瘤、肺癌、乳癌、胃癌等各种肿瘤。
病毒载体和基因，犹如火箭和卫星。没有“大力神”和良好的测控系统，“卫星”无法精确入轨和定位。以腺病毒为载体转染p53基因成为“热点中的热点”。
虽然p53基因研究者众多，但赛百诺从一开始采取的技术路径就与众不同。“国外做很多种肿瘤。而我们则是重点突破，集中做头颈部肿瘤。”彭朝晖说。
基因治疗药物的“原料”有两个，种子工程细胞库是繁殖病毒载体的“土地”，种子重组病毒库则是“麦种”。有了良种和沃土，就不愁长不出好庄稼。赛百诺不仅拥有“良种”和“沃土”的发明专利，而且建立了播种、施肥、锄草、浇水、收割和仓储技术，即全套生产工艺技术及其专利。
２００２年１１月，在美国病毒载体和疫苗年会上，赛百诺应邀介绍其生产工艺和质量控制。中国的研究机构在高水平国际会议上介绍生物制品的生产和质控，尚属罕见。
长期以来，缺乏自主知识产权是制约我国制药产业发展的主要瓶颈。专家们认为，基因治疗抗癌药物也许可以作为中国制药业与世界竞争的一个突破口。
作为我国基因治疗的倡导者和人类基因组计划的推动者，年逾七旬的吴旻院士获悉这一消息后“甚感欣慰”。“基因治疗应该成为我国２１世纪生物技术产业发展的重大战略之一，我国应大力扶持基因治疗项目，加快基因治疗产业化进程”。
今年２月２９日，中宣部、人事部等部委组织召开的“中国留学人员回国创业成就展”上，拥有新药证书和生产批文的“今又生”引起各界关注。
“基因药物只是增加了一种有效的肿瘤治疗方法，人类攻克
癌症的路还很长。”此时此刻，彭朝晖等人异常冷静，“企业的产能尚需扩大，全国三甲医院的遴选和医生培训要赶紧进行，这种药物对其他肿瘤的治疗还需进一步探索。”
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