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临床快报
遗传与基因组
ALS病的基因疗法
来源:科学时报
摘要:家族性运动神经细胞疾病(更具体地说,是家族性肌萎缩侧索硬化,英文简称为ALS)是罕见的,仅占运动神经细胞疾病病例的约5%,但却是无法治愈的,通常在发病后5年内导致瘫痪和死亡。现在,在一个小鼠ALS模型中,研究人员发现,涉及肌内注射一种表达VEGF(脉管内皮生长因子)的Lentivirus病毒载体的......
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家族性运动神经细胞疾病(更具体地说,是家族性肌萎缩侧索硬化,英文简称为ALS)是罕见的,仅占运动神经细胞疾病病例的约5%,但却是无法治愈的,通常在发病后5年内导致瘫痪和死亡。现在,在一个小鼠ALS模型中,研究人员发现,涉及肌内注射一种表达VEGF(脉管内皮生长因子)的Lentivirus病毒载体的基因疗法,可延缓运动神经细胞退化,使存活时间延长约30%。这种类型的病毒载体可稳定一年以上,说明重复注射也许是不必要的,从而使得VEGF基因疗法成为这种慢性病的一种真正有希望的治疗方法。
作者:
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基因
疗法
运动神经
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