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基因疗法有望用于扩张型心肌病

来源:医业网
摘要:日本研究人员报告,通过电穿孔法把肝细胞生长因子(HGF)基因传送给骨骼肌,改善了扩张型心肌病大鼠模型的心脏功能。结果用基因治疗的大鼠血清HGF水平高于安慰剂大鼠,而且治疗似乎预防了收缩功能障碍的发展,并逆转了左心室舒张期功能障碍。对老年病人,则可以研制一种带有转移针头的特制导管,以把基因直接注射到心肌内。...

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        日本研究人员报告,通过电穿孔法把肝细胞生长因子(HGF)基因传送给骨骼肌,改善了扩张型心肌病大鼠模型的心脏功能。

        国立心血管研究中心(位于大阪)的Kazuo  Komamura告诉路透社记者,尽管β受体阻滞剂可以帮助一半心力衰竭病人,但其余人仍需要移植心脏才能生存,因此需要寻找另一种治疗扩张型心肌病的药物,这在日本尤为重要,因为当地捐赠心脏的极少。

        HGF已知有生成血管和抗纤维化的作用,这表明它可能有治疗心力衰竭的潜能,Komamura和同事在9月《高血压》杂志(Hypertension  2004;44:365-371)上写道。他们使用电穿孔技术来把编码为HGF的质粒载体转移到12只遗传有扩张型心肌病的大鼠的胫前肌内,另12只大鼠接受了无效质粒。

        结果用基因治疗的大鼠血清HGF水平高于安慰剂大鼠,而且治疗似乎预防了收缩功能障碍的发展,并逆转了左心室舒张期功能障碍。受治大鼠的心肌肥大和纤维变性也更少,毛细血管密度更高,而且心率或血压均没有增加。

        Komamura说,尽管成年病人不适于系统性HGF治疗,因为它有致癌和血管生成的作用,但它能系统性地给予没患癌症糖尿病性视网膜病变的儿童。对老年病人,则可以研制一种带有转移针头的特制导管,以把基因直接注射到心肌内。
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