日本筑波大学林纯一教授通过动物实验证明，受精卵基因疗法治疗
遗传性疑难病——线粒体病的效果显著。
线粒体是细胞能量储存和供给的场所。线粒体基因功能失调可导致线粒体病，其症状是大脑、肌肉功能低下，出现运动障碍、听力障碍等，严重者有生命危险。线粒体病是遗传病，如果母体卵子所含的线粒体基因异常，婴儿就容易患线粒体病。
据《日经产业新闻》近日报道，研究人员在实验中先让母鼠患上线粒体病，然后从母鼠受精卵中取出细胞核，将细胞核植入预先除去核的正常实验鼠的卵子，用人工受孕的方法使母鼠
怀孕，最后有11只幼鼠诞生。由于幼鼠体内有正常母鼠卵子含有的线粒体发挥作用，这些实验鼠一直到死都没有患线粒体病。
英国今年9月允许国内一所大学培育具有两个母体遗传物质的人类胚胎，用以开展线粒体病的研究。英国学者的做法是将正常妇女卵子的卵质，也就是细胞核外包含线粒体DNA的物质，注入线粒体DNA变异的妇女的卵子中，然后再与精子结合，培育成胚胎。这样有病的母体线粒体基因和正常的母体线粒体基因共存，人们还不清楚这种方法有无副作用，以及如何预防副作用的发生。日本学者的实验为
临床试验排除了这一障碍。该成果发表在美国《国家科学院学报》上。
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