基因疗法拯救免疫缺陷症

        研究人员在4月出版的《自然—医学》期刊上报告，两位接受基因治疗的X-性联性慢性肉芽肿症(X-CGD)成年患者的临床症状大有改善。  

        噬菌细胞是从免疫系统分出的一类细胞。X-CGD是因噬菌细胞的氧化抗菌活性缺失而形成的疾病，这种缺失则因gp91phox基因的变异而导致。研究人员发现将gp91phox基因注入两位患者体内，患者噬菌细胞的功能得以大量恢复，临床症状明显提高。  

        尽管在本次试验中gp91phox基因插入的位置可能强化了治疗效果，但这些结果显示基因疗法有益于X-CGD的治疗。