日本东京都神经科学综合研究所的研究员松本阳，最近在动物实验中用基因疗法治疗扩张型心肌病获得成功。
据《日经产业新闻》２１日报道，扩张型心肌病是一种严重的心脏病，可危及生命，目前还没有根治办法，只有依靠心脏移植。研究人员发现，促使这种疾病恶化的物质能使炎症细胞聚集起来，而导致心肌炎反复发作，加重病情。因此，专家打算通过阻止炎症细胞聚集的方法，抑制心肌炎，控制病情。
在实验中，研究人员先制成可引起扩张型心肌病的特殊蛋白质，将其注入老鼠体内，使老鼠患上扩张型心肌病，再把这些老鼠分为两组，每组１２只。随后，研究人员培育出了一种特殊的基因，并将其装入媒介物注入一组老鼠的心脏，另一组则不做任何治疗。结果发现，没有治疗的老鼠有４４％因心功能不全而死亡，受到治疗的１２只老鼠则没有一只死亡。心脏组织观察显示，接受过基因治疗的老鼠基本上没有出现心肌炎症状。
今后，研究人员计划通过进一步实验仔细研究上述基因疗法的效果，在确保安全的基础上，再进一步改善承载基因的媒介物，减少注射次数，以争取早日将这种疗法用于
临床。
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