很多
遗传疾病是由一个信使RNA(mRNA)向蛋白质内转录过程中的过早终止造成的,肌营养不良症就是这样一种疾病。现在,Welch等人报告,一个名为PTC124的小分子能使这一转录“机器”绕开会引起过早终止的点,但仍会在mRNA的端点正常终止。在人体和小鼠细胞中,该药物能恢复在肌营养不良症中发生突变的基因的正常转录,它在该人类疾病的mdx小鼠模型中还能恢复肌肉功能。这项工作为也许可用于以无用突变为作用目标,并在各种不同的疾病中恢复蛋白功能的类似药物提供了希望。PTC124目前正在进行治疗肌营养不良症和囊性纤维瘤的
临床试验
作者:
2007-5-10