据《每日科学》网站2007年9月16日报道，麻省理工学院科研人员在研究安全和高效的基因治疗技术的过程中发现，有一种方法可以精确地调整生物可降解型聚合体的基因递送能力。基因治疗包括向患者的细胞中插入新的基因以治疗
癌症等疾病。尽管具有巨大的发展前景，但是现在并没有实现基因治疗的全部潜力。究其原因，部分在于人们对利用病毒作为基因载体的传统技术的安全性并不放心。
麻省理工学院的这项新研究主要集中于通过非病毒的合成材料创造出基因载体，其
论文已于本周发表在《先进材料》杂志上。麻省理工学院癌症研究中心助理研究员丹尼尔·安德森是该研究小组的领导人。该论文的首席合著者，生物工程学研究生乔丹·格林说：“我们的意图是，首先创造出非常安全的生物相容性材料，即生物可降解型聚合体，同时设法使其更加有效，而不是首先着手于病毒材料并设法使病毒材料更加安全”。WMR生物医学公司研究员，前麻省理工学院化学工程研究生格勒格里·祖盖茨也是这篇论文的首席合著者。
在近20年中，基因治疗已成为一个极为重要的研究领域。目前已经进行过1000次以上的基因治疗
临床试验，但是迄今为止基因治疗仍然没有得到美国食品和药物
管理局的认可。大多数试验使用病毒或带菌体作为递送基因的载体。然而，使用病毒会带来一定的风险。因此，许多科学家一直在开发递送治疗性基因的非病毒载体。
麻省理工学院的科学家着重研究了有潜力成为基因载体的三聚酯（β-氨基酯），又称胺基和烯酸酯基链条。他们希望通过精确修改链条的末稍使这些聚合体的更加高效。当把聚合体与DNA混合在一起时，这些聚合体可以自行装配DNA以形成纳米粒子。聚合体－DNA纳米粒子的作用如同一个人造病毒，当它被注入目标组织或被置于目标组织附近时，可以递送功能性DNA。
科研人员开发出的方法可以快速优化和测试新聚合体，从而使其有能力形成DNA纳米粒子。接着，他们利用不同的小分子库，通过化学手段精确地修改了生物可降解型聚合体链条的末稍。“只要改变长聚合体链条末稍上的几个原子，聚合体的性能就会发生巨大变化，”安德森说：“在聚合体合成过程中进行的小改动极大地增加了聚合体递送DNA的能力，而这些新材料是我们试验过的最好的非病毒性DNA递送系统”。安德林接着说，这些聚合体的安全性已在试验鼠身上得到证实，研究人员希望最终能利用他们的改进型聚合体进行临床试验。
格林称，研究人员在一些实例中发现，非病毒性载体不仅有可能比病毒载体更加安全，而且有可能更加有效。与病毒相比，聚合体可以携带更多的DNA，还可以避开免疫系统，从而允许医疗人员在必要的情况下采取多种基因疗法。
这项研究将为治疗卵巢癌带来希望。通过与兰克瑙医学研究院的珍妮特·萨维克基合作，麻省理工学院科研人员已经证明这些聚合体－DNA纳米粒子可以向卵巢
肿瘤递送大剂量的DNA，而且不会损害健康的组织。
这篇论文的其他作者分别为：Epitome生物系统公司研究员，前麻省理工学院生物工程学研究生内森·特德福特；生物工程学教授琳达·格里菲丝；生物工程系主任道格拉斯·劳芬勃格；麻省理工学院资深教授罗伯特·兰格；兰克瑙医学研究院的珍妮特·萨维克基和黄玉鸿。
这项研究由美国卫生研究院、国防部和国家科学基金会提供资助。
作者：
2007-9-21