据英国媒体报道，科学家使用病人的皮屑和发丝制造出了健康细胞，在对一种罕见
遗传病的治疗上获得重大进展。
此次研究首次证明了人类细胞的基因缺陷是可以修复的，也可以通过修复后健康的细胞替换有缺陷的细胞，这日后都可能成为新的治疗手法。
美国加利福尼亚州萨克生物研究学院的科学家们在最新一期的《自然》杂志上详细叙述了如何从6位范可尼
贫血症（也称先天性再生障碍性贫血）患者身上提取皮肤和头发的细胞并成功“修复”这些细胞。据介绍，范可尼贫血症是由于一种遗传的基因缺陷而导致骨髓造血功能衰竭，患者罹患诸如白血病这样的
癌症的几率很高。一般来说，患有此症的人都可以在幼儿时期确诊，但很少患者能活过30岁。
科学家的治疗手法分三个步骤。首先，自患者身上取得皮屑和发丝后，使用基因疗法修复这些细胞上带有缺陷的DNA；然后，通过一种“细胞重编程”技术奖这些细胞转变为健康的干细胞，干细胞可以分化成任何组织细胞；最后，科学家在实验室中将这些干细胞培养为早期的骨髓细胞，这些健康的骨髓细胞可以注入病人体内，治疗贫血症。
研究小组的负责人、萨克生物研究学院的胡安-卡洛斯·贝尔蒙特说：“我们尚未治愈患病的人，但是我们已经治愈了患病的细胞。从理论上说，我们可以将这些被治愈的细胞移植入人体并且治愈这种疾病。”
对于世界上那些希望通过干细胞来治愈其他遗传病的科学家来说，这项研究成果非常鼓舞人心。据报道，该研究成果备受关注的原因是，疗法采用的是患者自己的细胞，因此不会引起免疫系统的排异反应。
出于安全考虑，萨克生物研究学院的科学家并没有将这些修复后的健康系统注入那6名患者体内。因为如果注入人体，研究过程中使用的无害病毒可能会把这些细胞转为
肿瘤。科学家们正在寻找替代方案，希望日后可以不再依赖这些病毒。
英国伦敦国王学院的分子遗传学教授克里斯·马修斯说：“（这项研究成果显示）将患者的皮肤细胞重编程为干细胞并且修复原有的遗传缺陷是可行的。在将来，将这些健康干细胞重新植入病人体内的目标也将实现，但是从实验室应用到
临床，当前还有许多工作要做。”伦敦大学学院的再生医学教授克里斯·梅森则补充说：“目前医学界对于这种遗传病根本没有什么治疗方法，更别说治愈了。这项新的研究结果毫无疑问是第一次为应对这种困境提供了希望。”(鹏致)
作者：
2009-6-3