你听说过基因治疗吗？顾名思义，基因治疗就是用基因来治病。随着科学进步和信息社会的发展，基因这个词也越来越多地进入普通老百姓的生活。但是对基因还能治病，可能了解的人就不多了。
生物体的一切生命活动，从出生成长、出现疾病、衰老直至死亡都与基因有关，基因调控着细胞的各种功能——生长、分化、老化、死亡。现代医学研究证明，几乎所有的疾病都和基因有关系。目前已发现，人类与疾病相关的基因约有5000多个。基因治疗就是通过基因工程技术，用基因去改变病人的
遗传物质，以达到治病和防病的目的。基因治疗目前已取得不少成果，基因治疗不仅可对多种遗传性疾病进行有效防治，而且对
癌症、
艾滋病、
糖尿病等严重危害人类健康的疾病的治疗，也有希望在不久的将来获得突破。
世界上第一例成功的基因治疗病例发生在1990年。一名4岁儿童患有一种极具破坏性的遗传性疾病——腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症，导致免疫系统严重缺陷。这种疾病是由有缺陷的基因造成的。美国科学家运用基因疗法，从患儿身上提取T淋巴细胞，把校正后的腺苷脱氨酶基因植入细胞中，然后注入这个儿童的血液中。经过18个月的治疗，儿童免疫力大大提高，在水痘流传时安然无恙。
此后，科学家们致力于将基因疗法应用在越来越多的疾病治疗上。在心血管疾病的治疗方面，美国科学家对重症心血管患者注入一种名叫管内皮生长素因子（VEGF）的基因，使患者长出了新的心血管，大部分患者的病情得到好转。最近，基因疗法甚至用来治疗由RPE65基因变异引起的先天性失明。科学家将能正常工作的RPE65基因导入病人视网膜，使病人得见光明。
长寿基因的发现使基因疗法获得更广泛的应用。目前科学家已发现几段与老化及疾病相关的基因，如SOD基因能产生抗氧化物的SOD，有效消除自由基，防止衰老和疾病的发生；HDL基因能产生大量高密度脂蛋白，避免血管粥样硬化；DAF基因可缓慢代谢，延年益寿。
利用基因疗法治疗
肿瘤是目前研究的最大热点。科学家们已发现基因疗法可以通过多种机制达到抗肿瘤的效果。基因治疗公司Novartis将有能力杀死肿瘤细胞的基因，嵌入肿瘤块中而保护正常的脑细胞。
中国的基因治疗也走在世界前列。p53基因药物“今又生”，是国际上第一个获准上市的基因治疗药物，对
肺癌、头颈肿瘤、口腔鳞状上皮癌等多种恶性肿瘤均有较好疗效。
到目前为止，基因治疗的成果令人鼓舞，其应用前景充满希望。为了使基因治疗更广泛地应用到
临床，科学家们正致力于技术上的更多突破。研究热点之一就是寻找更加安全有效的转移载体和方法。将所需的基因转移到病人体内的方法分为两种：一种是体内转基因，就是通过脂质体（脂肪颗粒）或不起作用的病毒把基因直接转入病人体内细胞。另一种方法是体外转基因，是在体外将需要的基因导入细胞，筛选获得带转基因的细胞，在体外大量繁殖后，再输回到病人的体内。这种体外转基因法有着许多优势。因为没有将病毒颗粒或DNA复合物直接注射到体内，所以比体内转基因更安全。而且体外转基因可以准确控制基因转入的靶细胞，经筛选和体外扩增后，基因的转导会更加高效。
采用这种体外转基因的治疗方法，黑色素瘤的基因治疗取得了很好成果。研究人员从病人体内取出在肿瘤部位持续存在而无副作用的一种淋巴细胞（肿瘤浸润淋巴细胞），将白介素2基因和肿瘤坏死因子基因转入细胞，体外繁殖后，注射回病人体内。由于肿瘤浸润淋巴细胞可以积累于肿瘤处，其携带的白介素2基因和肿瘤坏死因子基因在肿瘤部位持续表达，提高了对肿瘤的杀伤作用。
体外转基因方法的另一个优势是可以将基因治疗与细胞治疗相结合。干细胞因为具有自我增殖和多分化潜能的特性，成为这种方法的理想选择。比如，人类第一个基因治疗成功的疾病，ADA缺乏症的基因治疗又取得最新成果。美国、意大利和奥地利的科学家们联合公布，对10名有严重联合性免疫缺陷症的ADA缺乏症患者进行了基因治疗。他们将携带有ADA基因的逆转录病毒转导至患者的骨髓干细胞，并将这些细胞重新输回患者体内。在经过平均4年的随访后，所有转导的细胞均稳定存在于血液中并分化成含有ADA的骨髓细胞和淋巴细胞。
脐带间充质干细胞也是作为基因治疗载体的常用选择。比如，脐带间充质干细胞本身就具有分化成血管上皮细胞的能力，可用于糖尿病引起的下肢缺血性疾病的治疗，再将血管内皮细胞生长因子（VEGF）基因转入脐带间充质干细胞后，注射进病人体内，分泌的血管内皮细胞生长因子既可以加强间充质干细胞向血管内皮分化的能力，又可以直接促进局部血管的形成。另有研究表明，将胰岛素基因转入脐带间充质干细胞后，再注射入体内，脐带间充质干细胞既可以直接分化为胰岛细胞分泌胰岛素，又可以作为细胞载体，表达植入的胰岛素基因，以治疗糖尿病。
基因治疗作为现代医学研究的热点，其发展突飞猛进，虽然许多研究目前还处于临床初期阶段，但可以预测，在不久的将来，将会越来越多地应用于各种疾病的根本治疗。
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