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临床快报
遗传与基因组
Nature:基因疗法的成功
来源:Nature
摘要:所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用(利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体)的报告,是一个人们所期盼的事件。在基因转移之后两年多,该患者(一个成年男子)21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、偏向于骨髓的细胞克隆,它可以保持良性,尽管也有可能发展成白血病——这提醒人们,......
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由异常β-球蛋白引起的疾病(如β-地中海
贫血
和镰刀形红细胞贫血病)是全世界最流行的
遗传
性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。
所以,关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用(利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体)的报告,是一个人们所期盼的事件。在基因转移之后两年多,该患者(一个成年男子)21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、偏向于骨髓的细胞克隆,它可以保持良性,尽管也有可能发展成白血病——这提醒人们,关于基因疗法的工作仍处在早期阶段。
作者: 2010-9-16
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相关主题关键词
Nature
基因
疗法
成功
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