美国和德国科学家近日发表在《自然》周刊上的报告说，发现一种基因疗法，可能在不久的将来用于治疗
癌症、
肥胖症和心脏病等人类最大的杀手，让造成这些疾病的基因“安静”下来。
这一新技术是在近期核糖核酸干扰技术（RNAi）取得重大突破的基础上发展起来的，首先被用于降低胆固醇。这一技术代表着一类全新药物的诞生。
利用这种技术来生产新一代的药物为治疗癌症、心脏病等疾病带来了希望。但科学家指出，由于把核糖核酸注入细胞还有困难，因此到目前为止，上述目标还未能实现。
以前人们一直认为核糖核酸会执行细胞中DNA的命令，但在过去10年里，科学家们发现可以用双链核糖核酸来关闭某些特定的基因。
马萨诸塞州一家名为“Alnylam”的生物技术公司说，它发现了一种用胆固醇来改变核糖核酸的简单方法，这使得科学家可以通过注射，用核糖核酸来关闭病人身体中的某个特定基因。
公司的创建人、诺贝尔奖得主、麻省理工学院教授菲利普·夏普说，这项新发现是“分子生物研究领域内的重大突破，是历史性的进步”。他说：“这项技术为治疗人类疾病提供了一种全新的方法，因为它有针对任何致病基因进行治疗的潜在可能。”
Alnylam公司总裁约翰·马拉加诺雷说，该研究为科学家们用核糖核酸干扰技术来治疗“心血管疾病、
糖尿病、肥胖症、肝炎、癌症和很多传染病”奠定了基础。
在对老鼠进行的实验中，研究人员用修改后的“小片段干扰核糖核酸”（siRNA）来关闭老鼠体内与胆固醇代谢相关的基因。
将小片段干扰核糖核酸注入到血液中，可以针对肝、心脏、肾、肺等几乎任何器官内的基因进行治疗。在实验中，研究人员用这个方法来关闭阿朴脂蛋白B——一种和胆固醇代谢相关的蛋白质——的基因。静脉注射小片段干扰核糖核酸能关闭将阿朴脂蛋白B转变成蛋白质的基因，从而使胆固醇水平下降。
(中国金药网)
作者：
自动采集 2005-2-21