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反义寡核苷酸用来治疗肌肉萎缩症样疾病的希望

来源:科学―转化医学
摘要:一种反义寡核苷酸被研发用来治疗这种疾病,但是在人类患者身上疗效甚微。...

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  在一项肌肉强度测验中,一只老鼠紧抓着一根电线。这只老鼠的肌营养不良蛋白基因出现了突变,因此患有肌肉萎缩症样疾病,它只能悬挂20秒,之后便失去力量,掉落在地上。一种反义寡核苷酸被研发用来治疗这种疾病,但是在人类患者身上疗效甚微。但是,一旦老鼠也使用丹曲林药物,它们能够更加强壮,并能够悬挂大约30秒时间。Kendall及其同事们发现了这种有效的增强剂,并指出,它也能够作用于人类细胞,并对杜氏营养不良症患者出现的肌肉营养不良状况有效果。

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