严重血友病患儿预防或分段治疗关节疾病的比较

2007年08月22日 N Engl J Med. 2007 Aug 9;357(6):535-44 医学空间（MEDcyber.com）8月22日消息，美国科罗拉多大学健康研究中心的Johnson教授在最新一期新英格兰医学杂志上撰文称，严重血友病患儿采取预防性地使用重组体第Ⅷ因子能有效阻止关节疾病的发生。

血友病是一种遗传性出血性疾病。根据缺乏因子的不同分为三种类型：血友病甲（缺乏凝血因子Ⅲ，又称血友病A）、血友病乙（缺乏凝血因子Ⅸ，又称血友病B）和血友病丙（缺乏凝血因子Ⅺ）。关节出血很常见的，严重血友病患儿尚无有效方法预防关节疾病的发生。

研究者将重度A型血友病患儿随机分为两组，预防组：有规则的输注重组体第Ⅷ因子；治疗组：在关节出血的时候，加强分期输注重组体第Ⅷ因子，至少三次，总的最低剂量每公斤体重80 IU，通过X线或磁共振影像学（MRI）检测关节（踝、膝、肘关节）指数，判断骨或软骨损伤程度。结果65名患儿，预防组(32名)和治疗组(33名)，6岁时预防组93% 和治疗组55%患儿的关节指数保持正常(P=0.006)，治疗组比预防组平均每年关节及总的出血次数要高(P<0.001)，预防组的2名患儿表达高滴度重组体第Ⅷ因子抗体，而治疗组有3名患儿发生大出血。因中心置管伴随的住院治疗和感染两组没有差别。

因此证明，严重血友病A患儿预防性地使用重组体第Ⅷ因子，可阻止关节损伤和减少关节及其他出血的发生频率。