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Potentia Pharmaceuticals 宣布启动一期临床试验，评估老年黄斑病变先导复合药
POT-4 是进入临床开发阶段的首个用于老年黄斑病变的补体抑制剂
Potentia Pharmaceuticals, Inc. 今天宣布，其用于治疗老年黄斑病变 (AMD) 的候选先导药物 POT-4 进入临床开发阶段。POT-4 是一种补体抑制剂，它能阻止可能导致局部炎症、组织损伤和血管生成因子（例如血管内皮生长因子 (VEGF)）向上调节的补体活化系统。
2005年4月发表的四项里程碑式的研究报告表明了补体系统和老年黄斑病变之间有一种基因联系，从而证明补体活化在该疾病形成过程中起着重要作用。在那些研究发表之后不到两年，POT-4 将成为在老年黄斑病变患者中进行测试的首个补体抑制剂。
Potentia 总裁兼首席执行官、医学博士 Cedric Francois 表示：“最近的这些数据为老年黄斑病变可通过补体抑制剂治疗带来了希望，这些抑制剂有助于该疾病在早期得到治疗。我们对于 POT-4 可以为该疾病的干型和湿型患者带来新的治疗选择满怀希望。”
在西方社会的老年人中，老年黄斑病变是致盲的主要原因，仅在美国受其影响的患者就超过1000万人。目前标准的老年黄斑病变治疗主要依赖于血管生成抑制剂，该治疗途径用于约10-15%的由眼部血管生成导致并发症（眼睛后部新血管生成及出血）的老年黄斑病变患者。市面上目前并没有任何药物可以治疗其余比例的那些患者，他们是该疾病的所谓“干”型患者。
补体系统和 POT-4 简介
补体活化是一种涉及几十种血液蛋白质的炎症过程，最终通过攻膜复合物而导致细胞膜破坏。补体系统的活化是人体对抗诸如细菌和病毒之类病原体的防御性免疫反应的重要组成部分。尽管其有着防御功能，不适当或过度的补体活化会导致疾病。在过去两年中发表的多项研究明显表明补体系统与老年黄斑病变之间有一定的联系。
POT-4 是由宾夕法尼亚大学 (University of Pennsylvania) 的 John Lambris 教授发现的一种合成肽。它与 C3 补体成分紧密结合，防止其参与补体活化进程。由于 C3 是所有重要的补体活化路径的中心成分，对它的抑制有效阻止了可能导致局部炎症、组织损伤和血管生成因子（例如血管内皮生长因子 (VEGF)）向上调节的所有下游补体活化。
老年黄斑病变简介
老年黄斑病变 (AMD) 是视网膜重要的中心区域（称为视网膜黄斑）的渐进式病变。该疾病导致中心视觉出现不可逆转的损失。全球有2500多万患者深受老年黄斑病变之苦，70岁及以上年龄段的老人发病比例约为四分之一。10-15%的老年黄斑病变患者有渗血血管在视网膜内生长的并发症。这种类型的疾病称为“新生血管”或“湿”型老年黄斑病变，与此相对应的是没有这种并发症的“萎缩”或“干”型老年黄斑病变。老年黄斑病变的药物治疗主要局限于抑制血管生长和渗血的药物，因而这些药物获准仅用于湿型老年黄斑病变。
Potentia 的老年黄斑病变研究计划简介
为了实现让老年黄斑病变最终可以被预防的目标，Potentia 的老年黄斑病变研究计划致力于开发针对该疾病发展早期进行治疗的新型疗法。Potentia 的老年黄斑病变药物包括能在每次治疗之后对患者进行更长时期的保护的 POT-4。