镰状细胞贫血基因能修复

2006年01月25日 《健康报》 4 美国的科学家最新研究成果为镰状细胞贫血病患者提供了一种新的基因疗法。这项研究的结果表明，在镰状细胞贫血病的治疗中，医生可以从患者身上提取干细胞，进行“修复”后重新移植到患者体内，从而避免了为患者到处寻找匹配捐献者的麻烦，这给许多无法找到匹配捐献者的患者带来了希望。

研究人员表示，这个新疗法的第一步，即对提取的干细胞进行修复已被证实是可行的。在研究中，研究人员使用一种被称为“小干预核糖核酸”（siRNA）的基因物质封塞了缺陷的基因，同时研究人员成功地用健康的基因将其替换。研究人员目前正在老鼠身上测试这个疗法第二步的可行性，即把修复的干细胞重新移植到患者体内。

此项研究的负责人警告说，这项研究尚处于初级阶段，对于镰状细胞性贫血它只是提供了治愈的可能性。另一项研究显示，在实际的应用中，这项疗法的主要难题是在实验室中把少量细胞繁殖到患者所需的数量，因此，还需要大量的研究来完善这种疗法。