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基因疗法彻愈小鼠转移性黑色素瘤

来源:丁香园
摘要:《每日科学》2010年11月18日报道——将一种强力抗癌基因植入罹患转移性黑色素瘤的小鼠后,结果使小鼠产生新的免疫系统并彻底清除了其体内的肿瘤细胞。印地安那大学医学院的研究者运用经改造的慢病毒(lentivirus)将一种强有力的抗黑色素瘤T细胞受体基因导入小鼠的造血干细胞内。该T细胞基因可识别黑色素瘤体表上发现的一......

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        《每日科学》2010年11月18日报道  ——  将一种强力抗癌基因植入罹患转移性黑色素瘤的小鼠后,结果使小鼠产生新的免疫系统并彻底清除了其体内的肿瘤细胞。相关研究论文将发表于2010年12月《临床研究杂志》(《  Journal  of  Clinical  Investigation》)。

        印地安那大学医学院的研究者运用经改造的慢病毒(lentivirus)将一种强有力的抗黑色素瘤T细胞受体基因导入小鼠的造血干细胞内。造血干细胞是能够产生所有血细胞与免疫系统细胞的骨髓细胞。

        该T细胞基因可识别黑色素瘤体表上发现的一种特殊蛋白。研究者将该基因从一名黑色素瘤患者体内分离出后在实验室克隆,然后,将经过基因改造后的干细胞植入宿主体内。他们发现,这些干细胞彻底清除了小鼠体内的转移性黑色素瘤并终身受益。

        印地安那大学医学院外科与免疫学助理教授、印地安那大学Melvin  and  Bren  Simon肿瘤中心医学博士Christopher  E.  Touloukian说:“我们发现,移植经过基因改造后的造血干细胞可产生新的宿主免疫系统并彻底清除肿瘤。迄今为止,由于免疫响应会随时间流逝而受限并减弱,因此肿瘤免疫疗法无法顺利开展。我们相信,这种类型的转化模式为黑色素瘤患者、并可能为其它肿瘤患者打开新的(康复)大门,因为这种转化模式的优势在于利用造血干细胞的强有力的再生能力、同时也利用了基因疗法的最新进展。”

        本研究得到了国立卫生研究院的资金支持。

        本研究为新的人类临床实验辅平了道路(临床实验将由V癌症研究基金会提供资金)。论文的通讯作者、该临床研究的首席研究员Touloukian博士介绍说,该一期先导性临床实验将治疗12名患者、并主要集中于评估该疗法的安全性与有效性方面。2011年后旬将开始征募(志愿)患者。

        在2010年,超过六万八千名的患者将被诊断为黑色素瘤患者,并且,该疾病也将与九千名左右患者的死亡相关。印地安那州在美国的全部五十个州中,其黑色素瘤的发生率高居第十一位。目前针对转移性黑色素瘤的治疗虽然也足以令人激动并且具有创新意义,但毕竟毒性太强、大多治疗并不成功——大多数患者在确诊后六到十二个月内便撒手人寰。
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