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最近，由于健赞（Genzyme）公司生产“重磅炸弹”药物酶替代治疗药物伊米苷酶（Imiglucerase、Cerezyme）的厂房感染病毒造成该药物供应紧张，这一事件让戈谢病研发线中的药物缺失成为了焦点，戈谢病是一种非常罕见的基因疾病。
目前，全球约有10000人遭受这种溶酶体储存障碍性疾病戈谢病的折磨。虽然这种疾病的患者数少，但是Cerezyme在2008年却创造了12.4亿美元销售额的佳绩，并已经牢牢地控制了这一市场。但是，分析师们认为，在健赞公司遇到问题且接下来几个月内所有这些药物的重要的临床数据即将公布的情况下，由Shire、Protalix和Amicus公司开发的戈谢病治疗药物将具有在这一市场中抢一杯羹的潜力。
戈谢病患者体内葡萄糖脑苷脂酶（GCB）不足，这种酶缺乏会导致葡萄糖脑苷脂在组织和骨髓中蓄积，脾脏和肝脏肿大，骨骼损伤和诸如贫血等严重的并发症。由于酶替代疗法非常有效，因此成为治疗这种疾病的理想治疗药物。对那些不能耐受酶替代治疗方法的患者来说，Actelion拥有一只称之为美格鲁特（Miglustat、Zavesca）的药物，但是这只药物的副作用非常严重。
最近的威胁者
健赞公司将不可能长期独占这一市场，最大的威胁肯定是Shire公司的Velaglucerase。
Cerezyme和Velaglucerase这两只产品非常类似，都是人体内酶类似物，不同的是前者在中国仓鼠卵巢细胞中产生，后者在人体细胞中产生。Velaglucerase是葡萄糖脑苷脂酶的完全拷贝版，而Cerezyme有一个氨基被取代，源于最原始的测序进程中的一个错误。
早些时候，Shire公布了该药物第一项重要的临床试验数据，总共有25名未接受过药物治疗的1型戈谢病患者参与此项研究。该药物达到了主要和其他一些终点，完整的临床试验数据即将公布。其他两项临床试验的结果将在接下来的12个月内公布。
基于目前的数据，分析师们认为，Shire公司在证明Velaglucerase和Cerezyme等效方面没有一点问题，但最理想的是该药物能显示一定的优越性，这可能要通过上市后的多年监测才有可能建立起来。目前唯一有可能显示优越性的是约有15%使用Cerezyme的患者体内出现了免疫球蛋白抗原G（IgG），而这些患者中的一半出现了过敏和某些过敏反应。
而已公布的Velaglucerase临床数据中，尚没有出现这样的患者，在全部数据公布时，这也将是一个关键的焦点。Shire已经做好向FDA提交该药物滚动申请的准备，并希望能在本季度末完成申请。
创新平台
从健赞公司抢得戈谢病市场份额，这对任何一只戈谢病药来说困难重重。但是健赞公司自身存在的问题给竞争者让出了一条生路。出于对Cerezyme短缺的担忧，FDA已经告知Shire和Protalix公司可以加快申请进程。这一举动使这些产品能与医生接触，此前这种情况是不可能发生的。
拥有prGCD的以色列公司Protalix远远落后于Shire公司，prGCD是有一只酶替代疗法类似物，准确来说是Cerezyme的生物仿制药。这种酶在植物细胞内产生。关键的研究结果将在今年9月份或10月份公布，这一结果不但对这只产品非常重要，而且也是对Protalix公司创新和专利平台的第一次的官方最终确认。
创新的生产方法可能意味着prGCD比Velaglucerase获得FDA批准的门槛更高一些，主要是对该产品免疫原性和安全性的担忧。即使这两只产品都能上市，分析师们认为Cerezyme仍将占据主导地位。因为这两只产品能分别为Shire和Protalix带来1.5亿美元的年收入。
据有关方面预测prGCD的销售潜力大于Velaglucerase，但这不是绝对。主要是由于分析师们对Protalix公司知之甚少，该公司的数据仅来自一家银行Oppenheimer，去年10月份，瑞银公布的数据显示，这只药物2014年的销售额仅达到4900万美元。
口服给药占优
显然，对戈谢病患者来说口服优于注射，因此，Shire和健赞已经在开发口服用戈谢病治疗药物。到目前为止，最有希望的是健赞公司的GENZ-112638，健赞公司2009年2月份公布了Ⅱ期临床数据，Ⅲ期临床试验将随时启动。这只药物是葡萄糖苷脂的类似物，用来抑制葡萄糖苷脂酶。
Shires的产品落后了一步，2007年11月从Amicus公司获得Plicera除美国之外的权利。本季度，Ⅱ期临床试验数据即将公布，如果试验数据是积极的，将为这种创新的小分子口服药物提供非常重要的证据。该产品基于分子伴侣技术，主要是纠正由基因突变导致的错折叠的蛋白质。虽然这种途径的创新性非常强，但风险也非常高，Ⅲ期临床试验将于明年启动。