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我国目前对罕见病没有官方的权威定义，疾病种类与患病人群的数据也未见确切报道。按世界卫生组织定义罕见病的发生率计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。（3月20日《广州日报》）
总计五六千种罕见病，高达上千万人的罕见病患者，均显示这不是一个小数目，绝对不可忽视。但是如果分摊下来的话，每种罕见病的患者，只有平均五六万人的数量，对于制药企业来讲，无异于鸡肋一般。
目前全球的制药研发系统，都严重依赖于专利和竞争，制药企业热衷追求预期利润，而不是被满足需求和增加健康的目的所驱动。在市场竞争和利润率的压力下，制药企业的行为愈发“理性化”，停止研发无利可图的项目，全力发展高利润的畅销产品。于是，罕见病就因为市场狭小，利润空间局促，成为被制药企业冷落的“孤儿”。
从报道可以看出，罕见病都是非常少见的疑难杂症，发病概率极低，但是一旦患上，因为无药可医，就等于被判了“死刑”，对于个人和家庭来讲都非常悲惨。而少数罕见病有药可治，却因为“孤儿药”价格昂贵，又会给家庭造成沉重的经济负担。因此，从人道角度出发，非常有必要发展“孤儿药”，并且要想办法降低药价，减轻患者的经济压力，以挽救更多生命。
“孤儿药”的尴尬处境，实际上折射出市场经济的局限性，在一味追逐利润的竞争机制下，制药企业的自我选择导向，必然是淘汰无利或微利产品，角逐高利润的超级畅销药。因此要大力发展“孤儿药”，就得先迈过“市场失灵关”，不能单纯依赖于制药企业的“道德良心”。而是要通过建立完善的税收优惠、政府资助、优先审批等制度，让制药企业有利可图，从而刺激它们加大“孤儿药”的研发投入。
由于国产“孤儿药”匮乏，我国罕见病患者只得依赖于进口的昂贵药物，使得许多患者家庭陷入经济困顿之中。因此，政府应尽快实施罕见病药物制度，鼓励企业研发“孤儿药”产品，将罕见病纳入医保之列，以减轻患者的经济负担，让罕见病不再无药可救。