点击显示 收起
本文转自：《医药经济报》
在大多数人的眼中，“孤儿药”（罕见病用药）的开发像是殉道者，与罕见病治疗的渴求相伴相生，携手走过医药无助的荆棘路，只为能于黑暗中闪耀出一米明朗的阳光。
在目前世界上已经确认的5000多种罕见病中，绝大部分仍属无药可治，剩下来有药可治的那一小部分被称作“孤儿药”的，价钱却非常昂贵，一般难以承受巨大经济压力的家庭需要通过罕见病救助计划慈善赠药项目来获得免费药物。
对“孤儿药”来说，叫好不叫座的现实，与尚未列入国家采购范畴的立法空白，仍未能如基药一样获得业界的普遍重视。
在治疗常见病、多发病和重大疾病的药物更容易获得研发者青睐，而罕见病药物由于市场边缘化和开发成本较高的现实情况下，显而易见的利润与市场因素，使国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发，而选择忽视用于治疗罕见病的“孤儿药”的开发。更毋庸说国内制药企业在对“孤儿药”的引进与生产方面，愈显无人问津。
尽管我国已经在许多药物政策中包含了一些对罕见病用药开发的鼓励措施，但目前尚未制订罕见病管理和罕见病药物管理制度，许多文件仍未有具体细则出台。特别是在对研发经费的补助、帮助药品申请者按要求进行研究设计、税额减免等措施上仍未到位。
与之相较的是，目前发达国家在罕见病用药管理制度上采取的都是经济杠杆等各种优惠政策，运用强大的国家经济实力保障鼓励“孤儿药”的研发与生产。如美国根据《罕见病药品法》，使罕见病药物通过研究经费补助、药品申请协议书帮助和税额减免获得了长足的发展，更令美国成为目前罕见病药物的主要出口国；日韩等国也通过立法的方式确立了罕见病药物生产激励机制；法国是全球第一个制订罕见病计划的欧洲国家，前总统萨科齐在第一个罕见病计划的基础上，制订了新的罕见病计划，并于2010年生效。
在业界对比发达国家针对罕见病用药立法成效的影响下，国内医药行业专家纷纷呼吁对罕见病防治及药物可及性立法，并明确相应的罕见疾病的预防、筛检和研究等相关费用的财政补充。
尽管政策的风向已经开始转向“孤儿药”开发领域，却仍未能撩动企业踏上开发和生产此类药物的神经，其中最重要的阻碍，莫过于无法回避的高开发投入与低经济收益的强烈对比。因此，相较国内药企对“孤儿药”的麻木，外企“孤儿药”长驱直入且一直独占市场的行为，造成了罕见用药选择愈发窘迫，患者只能选择昂贵的进口药甚至无药可用。
其实，“孤儿药”到畅销药之间，可能并未如想像般布满荆棘。而加大开发和生产“孤儿药”的力度，不仅能够有效解决罕见病用药的可及性问题，或者还能令药企获得更大的效益。日本的“孤儿药”发展计划的优厚条件，其实已经令国外的“孤儿药”研发企业趋之若鹜。目前日本指定的182只“孤儿药”中，超过半数都是外国企业研发的，大部分是用于治疗感染性、血液系统、神经肌肉和比较普遍的儿科疾病。
同时，普遍被公认为难以获利的公益事业的“孤儿药”研发，也可能诞生畅销药物。例如当年因导致“海豹儿”的大量出生而在美国人记忆中留下惨痛记忆的“反应停”事件的沙利度胺，因其对多种罕见的自身免疫疾病和麻风病造成的自身免疫症状都有不错的疗效，也被FDA于1998年批准重新上市，应用于治疗多发性骨髓瘤、麻风结节性红斑等疾病。
再有，如今大众所熟知的美容圣品肉毒杆菌毒素，就是一个畅销“孤儿药”的例子。最初，肉毒杆菌毒素的适应症是治疗罕见的颈部和眼部肌肉痉挛，但随后人们意外发现了它有消除皱纹的功效，肉毒杆菌毒素由此完成了从“孤儿药”到畅销药品的华丽蜕变，也使研发它的爱力根（ALLERGAN）公司获得了一笔数量可观的意外之财。现在，肉毒杆菌毒素更是添加了慢性偏头痛、原发性腋窝多汗症等一系列适应症，愈发成为一种广受欢迎的药物。
当然，在肉毒杆菌毒素开始被广泛使用之后，曾经有过是否应当取消其享受“孤儿药”优惠政策资格的争论。不过最终肉毒杆菌毒素的“孤儿药”身份还是得以保留，因为它毕竟为治疗罕见病作出了贡献。
或许我们是时候要转变一下对“孤儿药”太过功利的思维方式了，“孤儿药”的生产开发并非总是要摆出殉道者的姿态。真正的药品，它的价值所在应该是其所必须具有的拯救公众于病患危难与成就国民健康的重要使命，而非以拥有潜藏巨大的经济效益来成就引人瞩目的耀眼光环。
罕见病药物由于市场边缘化和开发成本较高的掣肘，显而易见的利润与市场因素，使国内药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物研发。