点击显示 收起
近日，一个名为“冰桶挑战”的慈善募捐风靡全球，引起了多国风云人物的追捧。在这股热潮的背后，是发起人对关注 ALS 患者的生存状况呼吁。“冰桶挑战”全称为“ALS 冰桶挑战赛”，ALS 即肌萎缩侧索硬化症，又称“渐冻症”。
挑战旨在让人们了解并体会“渐冻人”的感受，同时为其募款治病。这项慈善募捐的活动形式不仅成功地为患者筹集了资金，并且也唤起了人们对罕见病的关注。
数据显示，目前全球有 3 亿 5000 万的罕见病患者，罕见病多达 8000 多种，其中 4000-5000 种罕见病目前还没有相关的治疗药物，欧美每 10 个人中便有一个患有罕见病。而孤儿药也随着罕见病的备受关注而逐渐被认知，近年来某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物成为各大制药公司竞相追逐的新宠，不得不说，这与处方药在欧美市场销量的停滞不前有关。
孤儿药的市场到底有多大，开年至今，又有多少孤儿药已经通过美国食品药品管理局（FDA）或者欧洲药品管理局（EMA）的审批，接下来就让我们来了解一下，2014 年那些被 (FDA) 和(EMA)认定的的孤儿药吧。
OS2966：由 OncoSynergy 公司研发的实验性单抗药物，可有效对抗多种实体瘤，包括复发性和治耐药性胶质母细胞瘤。
ABT-414：目前正在评估治疗多形性胶质母细胞瘤，由艾伯维研发。
mocetinostat：是 Mirati 治疗公司研发的实验性药物，用于治疗弥漫性大 B 细胞淋巴癌。
ALN-AT3：采用了 Alnylam 制药专有的半乳糖胺共轭递送平台（GalNAc-siRNA 平台）开发，能够通过皮下注射给药，用于治疗 A 型血友病和 B 型血友病。
Translarna：由 PTC 制药公司研发，用于 5 岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗。
Soliris（依库珠单抗）：由 Alexion 制药公司研发的首创（first-in-class）的终端补体抑制剂，用于治疗重症肌无力。
Ryanodex（丹曲林钠）：Eagle 制药研发用于治疗恶性高热的可注射悬液。此前，FDA 已于 2013 年 8 月授予 Ryanodex 孤儿药地位。
necuparanib（M402）：Momenta 制药公司研发的新型抗肿瘤候选药物用于治疗胰腺癌的药物，是一种硫酸乙酰肝素类似物。
IMMU-132（antibody-drug conjugate，ADC）：ADCs 是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs 能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少，这也是该药获得的第二个孤儿药地位，由 Immunomedics 研发。
vatiquinone：该药是一种口服生物可利用小分子药物，属于苯醌类药物，目前正处于临床开发阶段，主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。由 Edison 制药公司研发。
Humira：用于治疗非感染性中、后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎。Humira 是艾伯维的旗舰产品处方药，是全球首个获批的肿瘤坏死因子 (TNF)-α全人源化单克隆抗体药，获批的适应症已达 7 个之多。
Volasertib：该药是一种实验性 Polo 样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，用于治疗急性髓性白血病（AML）。由勃林格殷格翰公司（BI）研发。
环丙沙星干粉吸入剂：由拜耳（Bayer）研发的，用于治疗囊性纤维化支气管扩张（NCFB）。
marizomib：是 Triphase Accelerator 公司旗下的新药，用于多发性骨髓瘤的治疗。
amatuximab：卫材旗下的单抗药物，用于治疗恶性间皮瘤。