诺华自身免疫疾病药物Ilaris获FDA授予的三项突破性疗法认定

    4月27日，诺华宣布自身免疫疾病药物Ilaris®获得了FDA授予的三项突破性疗法认定。能在一天之内斩获多项突破性疗法认定的药物屈指可数，诺华的Ilaris®也因此成为了众人关注的焦点。

    Ilaris®此次获得的三个突破性疗法认定都与罕见病有关，适应症分别是肿瘤坏死因子受体相关周期热综合征(Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome， TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(Hyperimmunoglobulin D Syndrome， HIDS)和家族性地中海热 (Familial Mediterranean Fever， FMF)。这三种罕见病都属于周期性发热综合征（Periodic Fever Syndromes）。其中，TRAPS和HIDS目前尚无有效治疗手段，而FMF的现有疗法所取得的效果也十分有限。

    周期性发热综合征是一类可造成反复发热的自身免疫疾病的统称，由全身性或者器官特异性的炎症发作导致，通常还伴随有关节痛、关节肿胀、肌肉痛和皮疹等症状，严重时甚至可带来生命危险。该类疾病多为遗传病，患者一般在幼年时期就会表现出明显的症状。

    Ilaris®则可有效地应对这三种自身免疫疾病，因为三者的一个共同病因便是白细胞介素1β（IL-1β）的过高表达，而Ilaris®的有效成分canakinumab正是可阻断IL-1β作用的抗体。

    由于IL-1β在许多炎症反应中发挥重要角色，Ilaris®理论上可被用于多种自身免疫疾病的治疗。事实上，早在2009年，Ilaris®就已被FDA批准用于治疗Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells syndrome， MWS）和家族性寒冷性荨麻疹（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome，FCU）两种罕见自身免疫疾病。2013年，Ilaris®的适应症又拓展至全身性幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis， SJIA）。而就在最近，基于刚刚完成的III期临床试验结果，Ilaris®获得了前文所述的三项突破性疗法认定，针对上述三种适应症的补充生物制品许可（sBLA）也已递交至FDA。

    “对于包括很多儿童在内的患者而言，这是一个重要的日子。他们已经长期忍受了这些严重且使人虚弱的疾病，然而却一直得不到有效治疗，”诺华制药的高管David Epstein先生说道：“Ilaris®有希望成为可有效治疗这些疾病的药物。这实践了诺华一直以来对于改善广大罕见病患者生活质量所作的承诺。”