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近日，美国约翰霍普金斯大学研究人员报告了使用人类干细胞来测试病变细胞是如何响应药物的具体步骤。他们的研究结果阐述了一种更快，更便宜的药物开发模式以治疗一些遗传疾病。
研究论文发表在11月25日的NatureBiotechnology杂志上，美国约翰霍普金斯大学医学研究所工作人员研究了诱导多能干细胞（iPSCs）是否可以用来做专门的病变细胞来快速测试药物的有效性，研究人员从患有一种罕见遗传性疾病称为Riley-Day综合征的患者皮肤中提取细胞。
研究人员重新编程病人的皮肤细胞以形成iPS细胞，iPS细胞可发育成任何类型的细胞。研究小组随后诱导iPS细胞发育成神经细胞，Lee说：因为我们可以直接研究神经细胞，我们第一次看到在这种疾病中究竟发生了什么事。Riley-Day综合征的一些症状对疼痛不敏感、呕吐、协调性差和癫痫发作，约一半的受影响的病人达到了30岁。
在这项研究中，使用这些相同的实验室培养的Riley-Day神经细胞筛选约7000种药物对病变细胞的影响。在机器化编程的帮助下，研究人员很快就确定了8个化合物并进行进一步的测试，其中SKF-86466最终证明在细胞水平上能停止或逆转疾病的进程。实验结果的影响不只限于Riley-Day综合征，有许多罕见的遗传性疾病是通过昂贵的药物开发模式来解决的。