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塞尔基因之前在不知名的爱尔兰生物科技公司 Nogra 制药身上下了一个大的赌注,当时该公司就一款处于中期阶段的节段性回肠炎(克罗恩病)药物与 Nogra 制药展开合作。10 月 20 日,塞尔基因解释了它当时将 7.1 亿美元预付款赌注于一款 2 期阶段药物的原因,该公司强调试验数据支持这款治疗药物可以帮助促进一个广泛患者人群得到临床缓解。
“每天接受 40mg(55.0%) 与 160mg(65.1%) Mongersen(GED-0301) 治疗的患者与安慰剂治疗患者相比,有明显更大比例的患者获得临床缓解,”塞尔基因在一份摘要中指出。
“每天 10mg 剂量与安慰相比,在临床缓解上没有明显差异。每天接受 10mg(36.6%)、40mg(57.5%) 或 160mg(72.1%) Mongersen 治疗的患者与安慰剂治疗患者相比,有明显更高的临床缓解率。用药组与安慰剂组不良事件发生率及严重不良事件发生率相似。
Mongersen 是一种口服反义寡核苷酸,它旨在以结肠终端附近的 Smad7 为靶点,在这个位置它可以刺激产生一种炎症响应。在塞尔基因以预付款加 19 亿美元开发及销售里程碑付款获得这款药物时,该公司已看到这些试验结果。对分析师来说,在交易后他们不得不调整他们对塞尔基因的预期,这些数据有助于强调这款药物的潜能。
“总之,来自 160 名患者参与的临床试验的数据达到了我们最高预期,”科学信息研究所的 Schoenebaum 称。“因此,我此时的最好猜测是今天的股票将会小幅上涨。”
“GED-0301 是一种新类型的口服反义治疗药物,这款药物有可能改变节段性回肠炎的治疗范式,”塞尔基因炎症及免疫肿瘤部门主管 Smith 表示。“塞尔基因很高兴继续在不久将来推进这一新型治疗药物进入 3 期临床试验开发。”
塞尔基因在生物科技交易领域非常有经验。该公司在业内拥有一个最活跃的合作组织,并且除癌症药物之外,该公司对于使公司产品组合多样化有很大兴趣。目前,塞尔基因似乎准备兑现承诺。Mongersen 将在今年底前进入 3 期试验。