以色列 BrainStorm 宣称其细胞药物对多数 ALS 患者有效

以色列的 BrainStorm 细胞治疗公司表示，其成体干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床试验最终结果为阳性，大多数患者表现出疾病发展速度减缓。

根据 ALS 协会消息，在美国每年有 5600 人被诊断出患有神经退行性疾病，其中包括严重残疾的英国物理学家斯蒂芬·霍金。

中间阶段 2a 期试验中涉及 14 例 ALS（也被称为卢伽雷氏病）患者，以单剂量给以名为 NurOwn 的干细胞药物，试验在耶路撒冷哈达萨医疗中心进行。

“临床试验中几乎所有的受试者有 NurOwn 疗效，”该公司于 1 月 5 日表示。

随访 3 个月或以上的 12 例患者中，92% 经历了疾病进展的改善。BrainStorm 称，NurOwn 在两个不同的参数上显示出减缓 ALS 的进展，并且该药物对肺功能下降速度有巨大影响。

该公司也正在开发干细胞治疗多发性硬化症和帕金森氏症，根据试验结果的预期，过去两个交易日该公司在纳斯达克股份上涨了两倍。在过去的一年中，公司股价总共翻了 3 番，1 月 2 日报收 7.50 美元。

10 月份美国食品和药物管理局指定 NurOwn 进入“快速审核通道”用于治疗 ALS。

BrainStorm 首席执行官 Fiorino 指出，“我们观察到不仅是两个不同的参数显示 ALS 进展的减慢，而且受试者的病情长期稳定甚至改善，这些都只是用单剂量的 NurOwn 就可以实现。”

BrainStorm 同时正在美国的三个站点进行临床试验，计划将在未来的几个月内进行下一阶段研究，以观察增加用药是否可以扩大疗效。