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转化医学:引发基础研究导向应用新概念

来源:上海情报服务平台
摘要:转化医学兴起今年5月,全球知名的医药企业阿斯利康公司首席执行官布伦南先生在京宣布,该公司将于未来3年内在中国斥资1亿美元,建立阿斯利康中国创新中心,首次在华开展针对中国基因的转化医学研究。由此,一个全新的基础研究快速转化范式——转化科学,开始为国内科学先驱人士所关注。如,源自委托临床研究的委托研究(......

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转化医学兴起

今年5月,全球知名的医药企业阿斯利康公司首席执行官布伦南先生在京宣布,该公司将于未来3年内在中国斥资1亿美元,建立阿斯利康中国创新中心,首次在华开展针对中国基因的转化医学研究。由此,一个全新的基础研究快速转化范式——转化科学,开始为国内科学先驱人士所关注。

  

医药界的研发创新活动曾引发过多个新概念。如,源自委托临床研究的委托研究(CRO)模式,现已成为高技术产业创新的重要特征;又如,最初用于小分子药物前体筛选的“组合化学”,其基于并行合成和高通量表征研究策略的组合思想,在向材料科学渗透后促成了“组合材料学”,并成功应用于荧光材料、超导材料、磁阻材料、催化材料、离子导体等材料筛选,成为新型功能材料筛选的重要方法。如今,应了基础医学成果更快导向临床医学之需而诞生的转化医学新概念,已经开始引发人们对更为宽泛的将基础研究成果更快导向应用的转化科学模式的重视。

转化医学概念

转化医学,英文为Translational  Medicine,是近2、3年来国际医学健康领域出现的新概念,其主要目的是为了打破基础医学与药物研发、临床医学之间固有的屏障,在其间建立起直接关联,从实验室到病床,把基础研究获得的知识、成果快速转化为临床上的治疗新方法。例如,人类基因组全序列图谱的绘制完成使人们首次有可能从基因水平洞悉癌细胞、癌基因与正常细胞、正常基因的不同,进一步了解了癌细胞转移机理,这些认识为针对性的疗法提供了可能,有助于癌症的早期诊断,并帮助确定不同患者的不同治疗方案。此外还有设计分子靶和通道等。国际上一些敏锐的医药先驱公司已捕捉到这一新动向,正在争先恐后地组织人力、投入重金、加紧谋划,以期及早占领制高点。阿斯利康此番的中国行动正是基于其未来能借助中国市场获得巨大成功的策略。转化医学正从一种概念演变为推动新药研发的引擎。

  

转化医学是基因组和生物信息学革命的时代产物,它致力于弥补基础实验研发与临床应用间的鸿沟,通过研究可诊断及监测人类疾病的新参数——生物标志物,为开发新药品及研究新的治疗方法开辟出一条具有革命性意义的新途径,因而它又被称为“从实验台到病床”(B2B——Bench  to  Bedside)的一种连续过程。目前,转化医学在两个方面能推动新药的开发,首先是通过生物标志物(蛋白质或指示剂)来确定治疗的反应。研究人员可通过患者的血液样本或X光片检测出生物标志物,进而能用于观察治疗的进展以及心脏病、癌症、抑郁症、骨质疏松症等患者对治疗的反应。其次是生物标志物能有助于探索新的治疗方法,缩短新的治疗方法从实验到临床阶段的时间,提高医护和治疗工作的质量。

  

随着临床研究复杂性的增加,临床和基础研究间的屏障也在增大,这使得新知识向临床的渗透以及向基础研究的反馈都更为困难。作为致力于克服或减少这种困难的新模式,转化医学的核心就是在从事基础科学发现的研究者和了解病人需求的医生之间建立起有效的联系,特别集中在基础分子生物医学研究向最有效和最合适的疾病诊断、治疗和预防模式的转化。科学家越来越意识到这种“B2B”模式具有的双通道效应:基础科学家给临床医师提供用于疾病医疗的新工具,临床研究者对疾病的进程和特性进行观察提供反馈意见促进了基础研究。转化医学研究被认为是“驱动临床研究引擎的激发器”。

转化医学意义

转化医学(广泛上是转化科学)的意义及其价值已引起美欧国家的高度重视并催生战略行动。美国国立卫生研究院(NIH)认识到创造机会催化临床和转化科学新学科的发展是顺应21世纪发展所必需,加大了支持力度,重点加强临床和转化科学学科建设。今年5月初,苏格兰卫生部部长宣布苏格兰与全球最大制药公司之一的惠氏制药公司合作启动世界上首个转化医学合作研究中心,该项目的总投资额接近5000万英镑,参与该项目的机构包括四所苏格兰的名牌大学(阿伯丁大学、邓迪大学、爱丁堡大学和格拉斯哥大学)、惠氏制药公司、苏格兰工商委员会及苏格兰的国民保健系统(NHS)。

转化医学在我国现状

目前,转化医学在国内尚属空白。检索发现,国内介绍转化医学的文献极为鲜见。负责在华落实创新中心计划的阿斯利康执行副总载严伦博先生认为,科学家在基础研究时一定要把应用作为目标,转化科学是一个重要领域,中国科学家在这方面应该有更多的建树。阿斯利康已与上海交通大学建立了精神疾病基因及药物研发领域的合作。即将投建的中国创新中心将致力于探索和积累中国患者、基因及生物标记物方面的知识,目前该公司正在进行全面调研,为中心选择合适地点。

  

近年来,上海在生物学和基础医学领域获得的巨大进步,以及上海同样位居国内前列的临床力量,使上海具备了可在国内率先发展转化科学的基础,阿斯利康与上海的合作也为上海带来了新的机遇。在强调增强以应用为导向的基础科学发展的今天,转化科学是一个非常值得上海重视的发展方向,它所带来的新的创新理念和实践将有助于上海实现基础科学成果的最优化,快速提升知识竞争力,加快创新型城市的进程。



参考文献

本文根据作者对有关院士的访谈后结合有关新闻报道创作.

文汇报:转化科学引发新医药革命——阿斯利康研发副总裁访谈录
作者:
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