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科学家将人类人工染色体成功植入老鼠体内

来源:凤凰科技
摘要:英国《独立报》报道,科学家首次以人工合成的人类染色体(humanartificialchromosomes,HAC),创造出全球首只每个细胞都有HAC的老鼠,可望为治疗基因疾病开创崭新基因疗法。不过,由于涉及人工合成人类染色体,专家估计这一技术将来要通过医学道德审批有一定难度。《独立报》引述一份未发表的研......

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英国《独立报》报道,科学家首次以人工合成的人类染色体(human artificial chromosomes, HAC),创造出全球首只每个细胞都有HAC的老鼠,可望为治疗基因疾病开创崭新基因疗法。不过,由于涉及人工合成人类染色体,专家估计这一技术将来要通过医学道德审批有一定难度。

《独立报》引述一份未发表的研究称,研究员在实验室以人工合成化学物拼凑出HAC,有别于以往利用现成的人类染色体作剪裁或拼凑。他们创造出的基因工程老鼠,每个细胞都多了一条HAC,是合成生物学(synthetic biology)的重大突破。

积木式拼凑可创新基因序列

合成生物学是指利用不同生物元件(biobricks)排列成基因组作特定功能,甚至创造出大自然不存在的全新基因序列,创造出新的生命体。这种科技有助提高疾病治疗及工业生产的效率。

研究小组成员之一、美国国家癌症研究所的专家库普里娜(Natalay Kouprina)称,这是人工合成的人类染色体首次应用于动物。她解释,研究小组期望创造出一种载体(vector),用以将基因送进人体细胞,以研究人体的基因作用,由于很多遗传疾病都是由基因突变引起,相关研究可望应用于基因治疗,修正由有缺陷的人体基因引发的疾病。

导入HAC不干预原基因组

医学界目前一般以病毒作载体,在病毒中放入健康基因导入人体细胞,从而修补人体的基因缺陷,当中最大问题是新基因只会“随机”插入人体23对合共46条的染色体,有可能扰乱原有基因组的运作。但被称为“第47条染色体”的全新人类人工染色体,在导入人体细胞後,并不会干预原有基因组。

库普里娜称,科学家盼从病人身上抽取皮肤细胞,将它们转化成干细胞,再在干细胞放入“第47条染色体”,导入有缺陷的人体器官或组织,治疗基因疾病。但她承认,要利用HAC治病还有漫长道路。

英国帝国理工学院专家弗里蒙特(Paul Freemont)称,库普里娜研制的“第47条染色体”比人体正常染色体细小,暂未能产生基因疗法的作用。目前美国及日本科学家已利用人类染色体或人工合成化学物,制造出迷你人类人工染色体。英国亦计划拨款7亿港元研究合成生物学,并参与国际研究计划,期望在2018年前制造出包含16条人造染色体的合成酵母,创造出首个拥有复杂基因组的合成生物,为研制疫苗及抗生素等带来突破。(综合香港《明报》报道)

人类人工染色体基因疗法

1)从患有基因缺陷疾病的病人身上,取出皮肤细胞 2)将皮肤细胞转化成干细胞 3)将带有健康基因的人类人工染色体,植入干细胞内

4)带有人类人工染色体的干细胞,移植回病人体内,藉此改正基因缺陷 

作者: 2013-7-14
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