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导读：在2013年，抗肿瘤、降糖、精神病、呼吸系统以及止疼等五大类药物持续占据医药销售的重要份额。抗凝血和调脂药物的销售大幅下滑，治疗精神病、呼吸系统、降血压、多动症等疾病药物的销售也有所降低。
具体而言，在治疗阿尔茨海默症、抑郁、焦虑、精神分裂、帕金森综合征等疾病领域，药物开发并没有重大进展。据分析，因为这些疾病的复杂性限制了人类对其认知，这类新药开发不仅耗时耗力，而且只是轻微改善疗效或安全性的药物已经无法得到药监和支付部门的认同。
虽然许多药物研发没有重大进展是事实，但这并未阻挡在这些方向研发的脚步。“药品研发专业人员总要审势确定一个主攻方向。只要这个方向是重要疾病防治的必经之路，他们就会百折不回地为之奋斗，不会知难而退，甘于放弃。”
我国中长期发展纲要仍将上述老年性退行性疾病及常见精神病防治药品的研发作为重要任务。曾繁典认为，出现“大部分大药厂已经开始远离这些投入和回报不成比例的领域”的现象，并不能代表这个研究方向的动摇。
据北京以岭医药研究院副院长王曙宾介绍，我国以岭药业早在2012年针对老年痴呆症药物，就开展了多层次研发：既有络病理论指导下的复方中药开发，也有单味中药中提取有效组分药物，同时又有针对中药单体有效成分的结构修饰研究。“我国在这个领域的研发并未止步。”
紧跟时机迎挑战
IMSHealth的统计数据还显示，2013年在美国开始销售的36个新分子实体（NME）当中，有17种是孤儿药，比2012年上市的孤儿药多出一倍以上。
报告分析认为，未满足的治疗需求和提高患者的生活质量是促使监管部门批准孤儿药的主要原因。相比重磅药物聚集的大众药物，孤儿药通常针对基因变异单一的患者群，更容易观察到明显疗效。再加上很多罕见病无药可用，药监和支付部门也更愿意批准和支付高额药价，这使很多孤儿药都成了大产品。
“世界范围来看，在无可用药物和高药价这两个主要因素的引诱下，大量研发资本或许将会持续流向罕见病药物的开发。再加上多种疾病从分子生物学角度被进一步分组、细化，这些患者亚群的人数越来越少，致使未来会有更多孤儿药被开发。”上海食品药品检验所一位工作人员说道，“但就我国而言，企业是否能够大规模进入孤儿药研发，还需政府的政策扶持和制度配套。”
“孤儿药研发上市比例明显增加的现实，是受国家政策推动的结果。”曾繁典介绍，欧美发达国家建立了完善的针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施，又借助现代对罕见病发病机理认识的深入以及研发技术的更新，推动了对孤儿药研究的发展。“我国医药界正密切关注这个领域的进步，不少医药工作者为国家孤儿药政策的出台提出了建议，以促进我国孤儿药研究的发展。”
对全球医药市场作出的统计数据分析，同样给我国医药行业发展以启示和帮助。而相比发达国家，我国的医药行业仍存在诸多挑战。业内人士认为应制定全面推进的创新策略，提倡新药研发多种模式，在\"仿制\"上提高内涵，\"模仿创新\"上加强跟进，\"跟进创新\"上倡导突破，\"首创\"上追求目标，才能全面推进药物研发工作。