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近日，默克表示，拜玛林制药公司授权其销售的治疗罕见大脑功能紊乱药物Kuvan已提请欧盟委员会审批。之前，默克子公司默克雪兰诺曾收到欧盟药品局人用医药产品委员会（CHMP）对Kuvan的肯定。
Kuvan（沙丙蝶呤）是一种口服制剂，用于治疗由苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤缺乏症所引起的苯丙氨酸血症（HPA） 。HPA的特征是苯丙氨酸在血液中的含量大量增加，由于其能使神经细胞中毒，如不及时治疗将造成脑损伤。
默克雪兰诺与拜玛林估计， 发达国家中大约有5万名PKU的确诊患者，其中30%-50%可能会选择Kuvan进行治疗。去年12月，美国批准了Kuvan并将其定为罕见病药物，目前由拜玛林负责美国销售。该药在欧洲的情况类似，如果默克雪兰诺获得批准，该药将有10年时间独占HPA治疗市场。欧盟委员会将在67天内做出是否批准其上市的最后决定。如获批准，拜玛林将获得3000万美元的阶段性付款。（中国医药123网）