Alexion补体抑制剂Soliris被确定为罕见病药

    近日，美国Alexion公司宣布，其补体抑制剂Soliris已被日本厚生劳动省指定为罕见病药，该药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

    这意味着该公司以后提交的Soliris新药申请也将获得日本药审部门的优先审批，而且该药获准在当地上市销售之后，将享有为期10年的独家销售权。

    此前，Soliris在美国和欧洲也已被指定为罕见病用药，并且于2007年已在上述地区获准销售。2008年，该药在日本进入了一项名为“Aegis”的开放标签临床试验，受试对象为日本PNH患者，所获得的试验数据表明该药疗效喜人。

    Alexion公司希望2009年能在日本提交该药的新药申请，内容包括上述的Aegis试验数据。目前，该公司已着手在日本成立相应的销售部门，为2010年Soliris进入日本市场打好基础。

    Alexion公司总裁称，日本科学家进行了很多PNH的早期研究工作。在日本，长期以来人们对PNH就有了一定的认识。