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欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)近日授予 Alexion 公司产品 Soliris(eculizumab,艾库组单抗)孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。
MG 是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病,是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的,最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。
Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到,“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”
目前,Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,但还未在任何国家获批用于治疗 MG。
Alexion 目前也正在为 eculizumab 国际性的、安慰剂对照的注册临床试验招募难治性、全身性的 MG 患者。