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日本药企安斯泰来（Astellas）日前宣布，与全美国最优秀的医学院——哈佛大学医学院（HMS）达成研究合作，双方已签订一项为期3年的合作协议，探索视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）的病理机制，确定新的治疗靶标，并进一步发现、开发和商业化有前途的候选药物。合作的初衷，是开发基因疗法，为全球RP患者群体提供一种新的治疗选择。此次合作，将采用无害的腺相关病毒（AAV）载体，将矫正基因递送至RP患者体内。
此次与哈佛大学的合作，也标志着安斯泰来首次宣布进军基因治疗领域。长期以来，严重的安全问题和药物递送能力方面的困境，制约着该领域的研发。不过，经过多年的耕耘，新一代学者和研究人员认为他们已经敲定了合适的病毒载体，可以安全可预测地纠正靶组织中的基因，这些突破性的进展，为眼科基因疗法的临床成功，提供了新的希望。
目前，也有其他一些财大气粗的制药公司涉足基因治疗领域。上个月，生物技术巨头百健艾迪（Biogen Idec）宣布计划，建立一个内部基因治疗部门，独立于其现有的反义RNA疗法、生物制剂、和传统小分子。在此之前，另一家生物技术巨头——新基（Celgene）也联手蓝鸟生物（Bluebrid bio）开发基因疗法，用于肿瘤学。拜耳（Bayer）已与Dimension治疗公司签署了一笔2.52亿美元的协议，开发A型血友病的基因疗法。葛兰素史克（GSK）和百特（Baxter）也在基因治疗领域有在研的实验性药物。
视网膜色素变性（RP）是一种由基因突变导致的视网膜退行性疾病，特征是视力减退、夜盲和视野缩小及眼底视网膜色素沉着，视力会逐渐消失，并且可能会遗传给下一代，目前该病还没有有效的治疗办法。而视网膜色素变性（RP）的发病机理尚未完全了解。
此次合作研究，将由哈佛医学院遗传学和眼科学教授Constance L.Cepko博士领导，Cepko博士同时也是美国非营利性医学研究所——霍华德-休斯医学研究所（HHMI）的研究员，在眼科基因治疗领域，具有享誉全球的权威性。Cepko博士表示，这些治疗方法也可有效治疗其他类型的眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）和青光眼（glaucoma）。